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临床试验
。 2017年12月,16 (12):976 - 986。
doi: 10.1016 / s1474 - 4422 (17) 30369 - 1。 Epub 2017 10月20。

安全性和有效性的eculizumab anti-acetylcholine受体抗体阳性耐火材料普遍重症肌无力(恢复):一个阶段3,随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究

詹姆斯·F·霍华德小1, Kimiaki Utsugisawa2, 迈克尔·贝纳塔尔3, 欲之井4, 理查德J Barohn5, 伊莎贝尔Illa6, Saiju雅各7, 约翰对8, 泰德M燃烧9, 约翰T Kissel10, Srikanth Muppidi11, 理查德J诺瓦克12, 范妮奥布莱恩13, 晶晶王13, 雷纳托曼14; 重新研究小组
合作者,从属关系
临床试验

安全性和有效性的eculizumab anti-acetylcholine受体抗体阳性耐火材料普遍重症肌无力(恢复):一个阶段3,随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究

詹姆斯·F·霍华德小et al。 柳叶刀神经。 2017年12月。

排错在

  • 修正。
    (没有作者列出) (没有作者列出) 柳叶刀神经。2017年12月,16 (12):954。doi: 10.1016 / s1474 - 4422 (17) 30377 - 0。Epub 2017年11月14日。 柳叶刀神经》2017。 PMID:29165251 没有可用的抽象。

文摘

背景:补充可能会有一个角色在耐火材料普遍重症肌无力,但没有批准治疗专门针对这个系统。第二阶段的研究结果表明,eculizumab终端补体抑制剂,临床上有意义的改善anti-acetylcholine受体抗体阳性患者耐火材料普遍重症肌无力。我们进一步评估疗效和安全性的eculizumab 3期临床试验患者人群。

方法:我们做了三期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究(恢复)76年医院和专业诊所在17个国家在北美,拉丁美洲,欧洲和亚洲。符合条件的患者至少18岁,与肌无力Gravis-Activities的日常生活(MG-ADL) 6分以上,重症肌无力的基础美国(MGFA)阶级II-IV疾病,疫苗接种脑膜炎meningitides,和以前的治疗至少两个免疫抑制治疗或免疫抑制治疗和慢性静脉注射免疫球蛋白或血浆置换为12个月没有症状控制。史的患者胸腺瘤或胸腺肿瘤,胸腺切除术在12个月内在筛选之前,或使用静脉注射免疫球蛋白或血浆置换前4周内随机,6个月内或利妥昔单抗在筛选之前,被排除在外。我们随机分配参与者(1:1)静脉eculizumab或为26周静脉匹配的安慰剂。eculizumab剂量为900毫克,周1天,2和3;在星期4 1200毫克;和1200毫克每第二周之后的维持剂量。随机做了集中与交互式语音与病人或网络响应系统分层四组基于MGFA疾病分类之一。在可能的情况下,患者维持现有重症肌无力的治疗方法和救援药物被允许在研究医生的自由裁量权。病人,调查人员,员工,和结果评估是蒙面的治疗任务。 The primary efficacy endpoint was the change from baseline to week 26 in MG-ADL total score measured by worst-rank ANCOVA. The efficacy population set was defined as all patients randomly assigned to treatment groups who received at least one dose of study drug, had a valid baseline MG-ADL assessment, and at least one post-baseline MG-ADL assessment. The safety analyses included all randomly assigned patients who received eculizumab or placebo. This trial is registered with ClinicalTrials.gov, numberNCT01997229。

发现:4月30日至2014年2月19日,2016年,我们随机分配治疗125例患者,62 eculizumab和63与安慰剂。主要分析显示eculizumab和安慰剂之间无显著差异(最小二乘均值排名56 vs 68·6 (SEM 4·5) * 3 (4 * 5);rank-based治疗差异-11·7,95%可信区间为0·-24·96;p = 0·0698)。没有死亡或脑膜炎球菌感染病例发生在这项研究。最常见的不良事件两组人头痛和上呼吸道感染(10[16%]事件eculizumab组和12个(19%)在安慰剂组)。重症肌无力为其它六名(10%)患者急性加重eculizumab组和安慰剂组15例(24%)。eculizumab组的六名(10%)患者和12(19%),安慰剂组需要抢救治疗。

解释:MG-ADL分数的变化eculizumab和安慰剂之间没有统计学意义,以worst-rank分析。Eculizumab耐受性良好。使用worst-rank分析方法被证明是本研究的一个重要限制以来,中等和敏感性分析结果不一致的主要终点的结果;进一步的研究需要补充的作用。

资助:Alexion药品。

评论

  • Eculizumab:重症肌无力的治疗选择吗?
    Gilhus NE。 Gilhus NE。 柳叶刀神经。2017;12月16 (12):947 - 948。doi: 10.1016 / s1474 - 4422 (17) 30363 - 0。Epub 2017 10月20。 柳叶刀神经》2017。 PMID:29066164 没有可用的抽象。
  • 评分的肌肉无力和MG-ADL截然不同的表示。
    de Meel右投手,Verschuuren JJGM, Tannemaat先生。 de Meel右投手,et al。 柳叶刀神经。2018年3月,17 (3):204 - 205。doi: 10.1016 / s1474 - 4422 (18) 30037 - 1。 柳叶刀神经》2018。 PMID:29452679 没有可用的抽象。
  • 不同的肌肉无力在评分和MG-ADL表示作者的回复。
    霍华德·摩根富林明Jr O ' brien F,王JJ。 霍华德·摩根富林明小等。 柳叶刀神经。2018年3月,17 (3):205 - 206。doi: 10.1016 / s1474 - 4422 (18) 30036 - x。 柳叶刀神经》2018。 PMID:29452680 没有可用的抽象。
  • 文学评论。
    (没有作者列出) (没有作者列出) J Neuroophthalmol。2018年6月,38 (2):263 - 270。doi: 10.1097 / WNO.0000000000000661。 J Neuroophthalmol》2018。 PMID:29742521

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