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国际共识的指导管理重症肌无力:2020更新。
Narayanaswami P,桑德斯DB,沃尔夫G,贝纳塔尔M,东航G, Evoli, Gilhus NE, Illa我,王桂萍问,梅西J, Melms,井H,总在M,宫J, Richman D, Verschuuren J。 Narayanaswami P, et al。作者:王桂萍问。 首页神经学。2021年1月19日,96 (3):114 - 122。doi: 10.1212 / WNL.000000000188金宝慱官网下载0011124。Epub 2020年11月3。 首页神经病学》2021。 PMID:33144515 免费的PMC的文章。 审查。
Nusinersen Infantile-Onset脊髓性肌肉萎缩症和虚假的控制。
芬克尔RS,麦克利E,结束之后BT, Connolly,王桂萍问柯式J奇CA,齐藤K, Servais L, Tizzano E, Topaloglu H, Tulinius M,蒙特斯J, Glanzman,主教K,钟ZJ, Gheuens年代,贝内特CF,施耐德E, Farwell W, De Vivo直流;研究小组亲密。 芬克尔RS, et al。作者:王桂萍问。 郑传经地中海J。2017年11月2;377 (18):1723 - 1732。doi: 10.1056 / NEJMoa1702752。 郑传经地中海J。2017。 PMID:29091570 免费的文章。 临床试验。
Nusinersen Later-Onset脊髓性肌肉萎缩症和虚假的控制。
麦古利E,结束之后BT, CA,奇天JW,坎贝尔C, Connolly, Iannaccone圣,柯式J,王桂萍问齐藤K Shieh PB, Tulinius M,马佐尼,蒙特斯J,主教公里,杨问,福斯特R, Gheuens年代,贝内特CF, Farwell W,施耐德E, De Vivo,芬克尔RS;珍惜学习小组。 麦古利E, et al。作者:王桂萍问。 郑传经地中海J。2018年2月15日,378 (7):625 - 635。doi: 10.1056 / NEJMoa1710504。 郑传经地中海J。2018。 PMID:29443664 免费的文章。 临床试验。
Onasemnogene abeparvovec基因治疗症状infantile-onset脊髓性肌肉萎缩症患者两份SMN2 (STR1VE):一个非盲、随访时间、多中心3期临床试验。
天JW,芬克尔RS,奇CA, Connolly,克劳福德,结束之后BT, Iannaccone圣,王桂萍问史密斯,佩纳LDM, Shieh PB, EC, Kwon JM,斯米厘米,舒尔茨M, Feltner DE, Tauscher-Wisniewski年代,欧阳H,集DH, Sproule DM, Macek助教,Mendell说。 天JW, et al。作者:王桂萍问。 柳叶刀神经。2021年4月,20 (4):284 - 293。doi: 10.1016 / s1474 - 4422 (21) 00001 - 6。Epub 2021年3月17日。 柳叶刀神经》2021。 PMID:33743238 临床试验。
不同剂量皮质激素对临床结果的影响在杜氏肌萎缩症的男孩:随机临床试验。
Guglieri M, Bushby K,麦克德莫特MP,哈特KA,欧R, Martens WB,赫尔,麦科尔E,速度C,威尔金森J,柯式J,国王WM,鹰M,布朗兆瓦,威利斯T, Griggs RC;FOR-DMD肌肉研究小组的调查人员;Straub V, van Ruiten H,孩子,Ciafaloni E, Shieh PB, Spinty年代,美极L, Baranello G,巴特菲尔德RJ, Horrocks IA, Roper H, Alhaswani Z, Flanigan公里,王桂萍问,Manzur结束BT Kang PB,莫里森L, Krzesniak-Swinarska M, Mah JK, Mongini TE,里奇F,根M,芬克尔RS, O 'Reardon K,威克伦M,库马尔,麦当劳厘米,韩寒JJ,乔伊斯N, Henricson EK, Schara-Schmidt U, Gangfuss, Wilichowski E, Barohn RJ, Statland JM,坎贝尔C,维塔克,维塔GL,霍华德·摩根富林明小休斯,麦克米兰HJ, Pegoraro E,贝洛L, Burnette世行,Thangarajh M, Chang T。 Guglieri M, et al。作者:王桂萍问。 《美国医学协会杂志》上。2022年4月19日,327 (15):1456 - 1468。doi: 10.1001 / jama.2022.4315。 《美国医学协会杂志》上。2022年。 PMID:35381069 免费的PMC的文章。 临床试验。
发生前症状Nusinersen发起在婴儿阶段脊髓性肌萎缩:临时疗效和安全性从第二阶段培养研究的结果。
De Vivo,贝尔蒂尼E, Swoboda KJ,胡西城,克劳福德,芬克尔RS,柯式J,王桂萍问帕森斯,是的,瑞安MM,巴特菲尔德RJ, Topaloglu H, Ben-Omran T,桑松VA,郑大世YJ,蜀F, Staropoli摩根富林明,克尔D,沙岩啊,史泰宾斯C, Petrillo M, Braley G,约翰逊K,福斯特R, Gheuens年代,Bhan我,瑞娜SP, Fradette年代,Farwell W;培养学习小组。 De Vivo, et al。作者:王桂萍问。 Neuromuscul Disord。2019年11月29日(11):842 - 856。doi: 10.1016 / j.nmd.2019.09.007。Epub 2019年9月12日。 Neuromuscul Disord》2019。 PMID:31704158 免费的PMC的文章。 临床试验。
Vamorolone vs安慰剂的临床疗效和安全性和强的松男孩杜氏肌萎缩症:一个随机临床试验。
Guglieri M,克莱门斯公关,帕尔曼SJ,史密斯EC, Horrocks我,芬克尔RS, Mah JK, Deconinck N, Goemans N, Haberlova J, Straub V, Mengle-Gaw LJ,施瓦茨BD,哈珀广告,Shieh PB, De Waele L,卡斯特罗D,杨ML, Ryan毫米厘米,麦当劳Tulinius M,韦伯斯特R,麦克米兰HJ,王桂萍问Rao VK Baranello G, Spinty年代,孩子,Sbrocchi,塞尔比KA, Monduy M,一举一动Y, Vilchez-Padilla JJ, Nascimento-Osorio,尼克呃,de Groot IJM, Katsalouli M,詹姆斯•可van den安加J, Damsker JM,艾哈迈德,病房LM, Jaros M,页岩P,党UJ,霍夫曼EP。 Guglieri M, et al。作者:王桂萍问。 JAMA神经。2022年10月1日,79 (10):1005 - 1014。doi: 10.1001 / jamaneurol.2022.2480。 JAMA神经》2022。 PMID:36036925 免费的PMC的文章。 临床试验。
安全性、耐受性和药物动力学的casimersen杜氏肌萎缩症患者中服从外显子45跳过:一项随机、双盲、安慰剂对照,dose-titration审判。
瓦格纳KR,王桂萍问东部,Koenig E, L,阿帕德海耶年代,汉族B, Shieh PB。 瓦格纳KR, et al。作者:王桂萍问。 肌肉神经。2021年9月,64 (3):285 - 292。doi: 10.1002 / mus.27347。Epub 2021年6月29日。 肌肉神经。2021。 PMID:34105177 免费的PMC的文章。 临床试验。
杜氏肌萎缩症疗效和安全性的Vamorolone: 30个月非随机对照开放扩展试验。
Mah JK,克莱门斯公关,Guglieri M,史密斯EC,芬克尔RS, Tulinius M,一举一动Y,瑞安MM,韦伯斯特R,卡斯特罗D,王桂萍问,麦当劳厘米,Damsker JM,施瓦兹BD, Mengle-Gaw LJ, Jackowski年代,Stimpson G, Ridout哒,Ayyar-Gupta V, Baranello G, Manzur AY, Muntoni F, Gordish-Dressman H, Leinonen M,病房LM,霍夫曼EP,见鬼UJ;英国网络和北极星CINRG杀毒软件调查。 Mah JK, et al。作者:王桂萍问。 JAMA Netw开放。2022年1月4、5 (1):e2144178。doi: 10.1001 / jamanetworkopen.2021.44178。 JAMA Netw开放。2022。 PMID:35076703 免费的PMC的文章。 临床试验。
慢性特发性无汗症。
低PA, Fealey RD,谢普SG,苏WP,一般JC,王桂萍问。 低PA, et al。作者:王桂萍问。 安神经。1985年9月,18 (3):344 - 8。doi: 10.1002 / ana.410180312。 安。1985。 PMID:4051460
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