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[HTML]
nejm.org
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Nusinersen infantile-onset脊髓性肌肉萎缩症和虚假的控制
…,
BT结束之后
Connolly,问
王桂萍
…-……英格兰杂志,2017 -质量医疗Soc
背景脊髓性肌肉萎缩症是一种常染色体隐性神经肌肉疾病
是由水平不足的运动神经元存活(SMN)的蛋白质。Nusinersen是一个…
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引用的1720年
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nejm.org
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Nusinersen later-onset脊髓性肌肉萎缩症和虚假的控制
圣Iannaccone,…
J柯式
,问
王桂萍
…-……英格兰杂志,2018 -质量医疗Soc
背景Nusinersen调节pre-messenger的反义寡核苷酸药物
RNA剪接的运动神经元生存2 SMN2基因。它了…
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引用的1079年
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sciencedirect.com
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发生前症状Nusinersen发起在婴儿阶段脊髓性肌萎缩:临时疗效和安全性第二阶段培养的结果…
…,
对克劳福德
,
RS芬克尔
,
J柯式
,问
王桂萍
2019 -爱思唯尔神经肌肉……,
脊髓性肌萎缩(SMA)是一种神经退行性疾病相关的严重
四肢和躯干肌肉萎缩和软弱。我们报告中期疗效和安全性…
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成功的使用利妥昔单抗治疗难治性重症肌无力:儿科病例报告
下午我着,安德森,问
王桂萍
…的儿科杂志上,2003爱思唯尔
我们报告的成功使用anti-CD20疗法在儿童难治性重症肌无力
(毫克),一个抗体介入自身免疫性疾病,谁没有回应传统…
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国际共识的指导管理重症肌无力:2020更新
米贝纳塔尔,…
G东航
、Evoli
NE Gilhus
我Illa,问
王桂萍
河畔…-首页神经学,2021年企业
目的更新2016年正式一致同意的管理指导
重症肌无力(MG)基于文献的最新证据。方法2013年10月,…
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Onasemnogene abeparvovec基因治疗症状infantile-onset脊髓性肌肉萎缩症患者两份SMN2 (STR1VE):非盲…
…,
BT结束之后
、圣Iannaccone问
王桂萍
《柳叶刀》…-…,2021 - thelancet.com
背景1型脊髓性肌萎缩症是一种运动神经元疾病导致死亡或
需要永久通风2岁。我们旨在评估安全性和…
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安全性、耐受性和药物动力学的casimersen D uchenne肌肉萎缩症患者适合外显子45跳过:一项随机、双盲应承担的…
基米-雷克南瓦格纳
,问
王桂萍
E Koenig,
l
东…-肌肉&…2021 -威利在线图书馆
介绍/目标杜氏肌肉营养不良症(DMD)是由DMD的突变造成的
基因导致肌营养不良蛋白的缺失。Casimersen是phosphorodiamidate…
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纵向研究的intraneural perineurioma-a良性的,青春的焦肥厚性神经病变
毫升Mauermann、KK Amrami问
王桂萍
,RJ转轮…-大脑,2009 - academic.oup.com
的自然历史intraneural perineurioma已经不足进行了研究。的目的
本研究旨在描述临床表现,电生理学的和影像…
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姿势体位性心动过速综合征:临床检查
约约翰逊,KJ麦克,问
王桂萍
CK品牌…-儿科…2010 -爱思唯尔
姿势体位性心动过速综合征成人患者中被定义为增加> 30
跳动每分钟心率有症状的患者当从仰卧位向直立…
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不同剂量皮质激素对临床结果的影响在杜氏肌萎缩症的男孩:随机临床试验
…,问
王桂萍
、Manzur
BT结束之后
,
PB康
,
l
莫里森…- - - - - -《美国医学会杂志》,2022年jamanetwork.com
糖皮质激素改善强度和功能重要性与杜氏肌男孩
营养不良。然而,有不确定性关于最优方案和剂量。…
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