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摘要
背景及目的未经证实的证据表明，自体造血干细胞移植(AHSCT)对活动性继发性进行性多发性硬化症(SPMS)患者有效。在这项研究中，我们比较了AHSCT与其他抗炎疾病改善疗法(DMTs)对活动性SPMS长期残疾恶化的影响。
方法我们从意大利骨髓移植研究组和意大利多发性硬化症登记处收集数据。如果在SPMS诊断后开始治疗，则认为患者符合条件。根据扩展残疾状态量表(EDSS)评分，通过6个月确认残疾进展(CDP)的患者累积比例来评估残疾恶化。关键的次要终点是治疗开始后的EDSS时间趋势和残疾改善的普遍性。采用比例风险Cox回归模型评估首次发生CDP的时间。采用时间×治疗组相互作用的线性混合模型来评估EDSS的纵向时间趋势。使用改进的Kaplan-Meier估计器估计改善的普遍性，并通过自举曲线下的面积来比较组间的差异。
结果79名ahsct治疗的患者和1975名接受其他dmt治疗的患者(干扰素、硫唑嘌呤、醋酸格拉西默、米托蒽醌、芬戈莫德、那他珠单抗、甲氨蝶呤、特立氟米特、环磷酰胺、富马酸二甲酯和阿仑单抗)进行匹配，使用倾向评分和重叠加权方法减少治疗选择偏倚。移植患者到第一个CDP的时间明显更长(风险比[HR] = 0.50;95% ci = 0.31-0.81;p= 0.005)， 61.7%的移植患者5年无CPD。因此，接受其他dmt治疗的患者在10年内的EDSS时间趋势高于接受ahsct治疗的患者(+0.157 EDSS点/年比- 0.013 EDSS点/年;交互p< 0.001)。接受AHSCT的患者更有可能经历持续的残疾改善:移植后3年，34.7%的患者维持了改善(EDSS低于基线)，而接受其他dmt治疗的患者为4.6% (p< 0.001)。
讨论与标准免疫治疗相比，在活动性SPMS患者中使用AHSCT与残疾进展减慢和残疾改善的可能性更高有关。
证据分类本研究提供了III类证据，自体造血干细胞移植比其他dmt延长了CDP时间。
术语表
- AHSCT＝
- 自体造血干细胞移植;
- 加勒比海盗＝
- 年复发率;
- ATG＝
- antithymocyte球蛋白;
- AUC＝
- 曲线下面积;
- CDP＝
- 确认残疾进展;
- DMT＝
- 疾病修饰治疗;
- eds＝
- 扩展残疾状况量表;
- 人力资源＝
- 风险比;
- 位差＝
- 四分位范围;
- 二甲基砜＝
- 边缘结构模型;
- 噢＝
- 重叠的权重;
- PS＝
- 倾向分数;
- smd＝
- 标准化平均差;
- spm＝
- 继发性进行性多发性硬化
脚注
去首页Neurology.org/N完整的信息披露。如果有，作者认为相关的资金信息和披露将在文章的末尾提供。
意大利BMT-MS研究组的共同研究者列在文章末尾的附录2中。
提交和外部同行评审。主编是副主编Olga Ciccarelli，医学博士，FRCP。
↵*这些作者对这项工作贡献均等。
证据类别:NPub.org/coe
- 收到了2022年3月13日。
- 接受最终形式2022年11月15日。
- ©2022美国神经病学学会首页
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