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4月25日2023 脱机100(17补充2) 星期二4月25

40周2B随机化多中心双盲定位控制研究

塞勒曼Bhai,罗伯特鲍泽,孙山摩斯,德博拉泰勒,安德鲁海姆,Susan Wooley-Levine,丹摩尔,陶德列文,理查巴龙
首次发布 4月28日2023 DOI: https://doi.org/10.1212/WNL.0000000000204223
塞勒曼Bhai
一号首页神经学得克萨斯大学西南医学中心
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罗伯特鲍泽
2骨髓神经学学院
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孙山摩斯
3密苏里大学
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德博拉泰勒
3密苏里大学
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安德鲁海姆
4堪萨斯大学医疗中心
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5Syneos健康
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理查巴龙
3密苏里大学
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引用
40周2B随机化多中心双盲定位控制研究
塞勒曼馆长,罗伯特鲍泽尔,苏山市莫斯尔,德博拉泰勒,安德鲁海姆市,苏珊伍利-列文,丹市摩尔,陶德市列文,理查巴隆市
首页 2023年4月 百元 17号补编2 4795; DOI:10.1212/WNL.0000000000204223

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目标:测试安全性能处理ALS

后台 :maintine是ALS理疗代理物 因为它部分解决已知病理物理机制问题 通过阻塞内分辨异常毒理性、减少蛋白误增值和下调煽动性路径等同作用性在其他神经退化条件中提高认知和行为症状,近半数ALS患者都出现这些症状。小型研究评价自定义效果相冲突结果,从而为大研究提供动力

设计/方法:测试maintine处理ALS安全性能对象介于18-85岁之间,并按 El-Escorial标准提供可能、实验室支持的可能、似然或确定ALSALSFRS-R订正函数评分评分>25并发症前3年由于COVID19大流行,远程录用和监控建立起来所有对象都得到日程安排,将每日总剂量从10 mg提高至40mg初级结果为ALS-Cognitive行为屏幕和神经心理学目录变化评估

结果:注册99题并随机编程89题接受mitine处理的病人(n=58)与安眠药(n=31)相比没有显著差别,ALSFRS-R下降率(-1.26对-1.23月下降率,p=0.92)ALS-CBS和NPI两组之间差别不大26%和6%的主体分别报告严重不良事件Neurifliment数据目前正在分析中,并将在会上报告

结论:maintine没有延缓ALS进程,也没有改善ALS神经认知或行为效果

披露:博士Bhai因担任KabaFusion顾问而获得500-4 999个人补偿博士Bhai因担任FongLaw专家目击者而获得500-4 999个人补偿博士Bowser因担任MTPharma USA顾问而获得5 000-9 999个人补偿博士鲍泽因在生物元科学咨询或数据安全监控板服务而获得500至4 999美元的个人补偿博士鲍泽公司存NVector博士鲍泽从保健发现或技术获取知识产权师傅MOSER存Medronic师傅MOSER存强生Ms.泰勒没什么可透露Andrew Heim没什么可透露Susan Wooley-Levine没有什么可透露博士摩尔没有什么可透露博士列文因担任CND生命科学雇员而获得个人补偿博士列文因担任科林斯参考实验室雇员而获得个人补偿博士列文因担任Nucator顾问而获得个人补偿10万至499 999美元不等。博士列文因Grifols语言局服务而获得个人补偿10 000至49 999美元不等博士列文因担任PNA专家目击者而获得5万-99 999个人补偿博士列文从CND生命科学获取股权或控股权博士列文从科林斯参考实验室接收股票或股权博士Barohn因担任NuFactor顾问而获得5万-99999个人补偿机构博士Barohn接受FDAPDR01研究支持博士Barohn从医疗发现或技术获取知识产权

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