文摘
背景和目标当前尺度用于肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)试图总结不同的功能域或“维度”1的总体成绩,可能不能准确地描述个体患者的疾病严重程度和预后。总分的使用风险声明治疗无效如果不是所有维度ALS疾病进展同样的影响。我们旨在开发ALS障碍多畴的规模(目标),全面描述疾病进展和增加的可能性识别有效的治疗方法。
方法修订的ALS功能评定量表(ALSFRS-R)和初步的问卷调查,基于文献综述和病人输入,完成在线从荷兰ALS患者注册中心每隔两月一次的在一段时间内的12个月。拉希两周两次试验法的因素分析,分析,和信噪比进行了优化策略来创建一个多畴的规模。可靠性、纵向下降和对生存进行评估。所需的样本量检测进展率减少35% / 6或12个月评估临床试验,定义了ALSFRS-R或目标分量表作为主要终点的家庭。
结果初步的调查问卷,包括110个问题,被367名患者完成了。三个一维的分量表,和多畴的规模是由7球,11个马达,和5呼吸问题。分量表实现拉希模型需求,与优秀的0.91 - -0.94两次试验法的可靠性和强大与生存的关系(p< 0.001)。与ALSFRS-R相比,信噪比高,患者拒绝每内部氧化物更均匀。因此,估计样本量减少实现的目标与实现ALSFRS-R分别为16.3%和25.9%,6个月和12个月的临床试验,分别。
讨论我们开发的目的,由一维的球、电机、和呼吸分量表,描述疾病严重程度比总分。目标分量表两次试验法的高可靠性、优化来衡量疾病进展,存活时间密切相关。目标可以很容易地管理和可能增加的可能性在肌萎缩性侧索硬化症临床试验确定有效的治疗方法。
术语表
- 的目标是=
- 肌萎缩性侧索硬化症损害多畴的规模;
- 肌萎缩性侧索硬化症=
- 肌萎缩性脊髓侧索硬化症;
- ALSFRS-R=
- 修改后的肌萎缩性侧索硬化症功能评定量表;
- 国际刑事法庭=
- 组内系数;
- RMSEA=
- 均方根误差的近似;
- 道路=
- Rasch-Built整体ALS残疾量表
脚注
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- 收到了2022年12月8日。
- 接受的最终形式2023年4月18日。
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