儿科脱髓鞘疾病

pediatric-onset领域的多发性硬化症(MS)和其他脱髓鞘疾病在童年拥有先进得自去年国际出版的儿科多发性硬化症研究小组(IPMSSG)赞助首页2007年®补充。在过去的十年里,儿童中枢神经系统脱髓鞘疾病,尤其是女士,已经获得相当大的国际焦点,在临床和研究世界也在媒体和公众意识。这个时代的到来导致了指数增长研究和出版物,同行评议的出版物有超过250儿童女士在过去的10年。这也使得国家和国际合作,将领域至关重要。

与诊断小儿女士意识的增加,早期治疗成为共识的范式的护理标准。快速扩张的新的免疫调节药物被批准用于成人女士也发射了第一个女士儿科临床试验。这些试验关键意义管家强大和有效的治疗方法同时解决可能更显著的副作用,长期风险。识别pediatric-specific考虑安全性和耐受性,定义结果测量敏感女士表达在儿科上下文,和保持警惕短期和长期治疗对发育中的神经和免疫系统的影响在儿科患者,势在必行。除了对临床试验的需要,儿童保健提供者女士还必须考虑和促进以证据为基础的诊断方法和治疗管理算法,包括定义突破疾病。这些指导方针还没有被创建,但至关重要的医疗设备扩展治疗选项。

当前补充总结新见解与儿科脱髓鞘疾病在16个文章编译IPMSSG指导委员会的指导下,确定主题专家。对于每一篇文章,我们的目的是鼓励一个国际团队贡献者与不同领域的专业知识编译一个关键的评估当前的知识,达到共识建议缺乏明确的证据,并讨论争议和未来的方向。邀请所有的第一作者补充审查和提供最终编辑所有其他文章,从而进一步增强共识字符的补充。

本补充最以病人为中心的文章标题是“小儿多发性硬化症:视角从青少年患者和他们的家庭,“描绘日常的影响在早期慢性神经系统疾病。这篇文章重点强调了需要额外的工作在各个领域更好的治疗和确定儿童和青少年预防和治疗方法与女士进一步参与的病人和他们的家属与临床和研究社会科学的努力将帮助为一个更光明的未来铺平道路。

已经有了较大的进步,在诊断小儿女士,在总结“共识定义儿科女士和其他脱髓鞘疾病在童年,”显示,麦当劳2010年标准,作为第一次攻击时应用,已验证11岁及以上的患者也应该被应用在年幼的儿童更加谨慎。“小儿中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病Immunopathophysiology”总结了一个更深的理解病理生理学的儿科女士通过活检标本的分析,展示一个高50%急性轴突损害程度比成人MS患者,特别是在青春期前的年龄组。此外,t细胞研究揭示增加记忆细胞在儿科患者MS,和增加内存与Th17细胞表型的子集。“环境和遗传因素在小儿炎性脱髓鞘疾病”总结的结果和正在进行的努力识别的遗传和环境危险因素儿科女士,女士可能的风险做了新的阐述。目前的研究表明遗传风险等位基因包括的共性HLA-DRB1 * 1501和环境风险因素包括吸烟暴露,维生素缺乏D,肥胖、女士和儿童eb病毒感染之前,正如前面观察到成人女士女士在童年的诊断需要专业知识的女士从其他免疫和遗传疾病的广谱,可以模仿女士在临床表现和影像学特点。“小儿炎性脱髓鞘疾病的鉴别诊断和评价”为临床医生提供指导关于女士的鉴别诊断。

几篇文章中一个普遍的主题是myelin-oligodendrocyte糖蛋白的识别(MOG)抗体在各种形式的脱髓鞘疾病的孩子。尽管越来越明显,MOG抗体存在于各种儿科脱髓鞘综合症,并预测非ms的结果出现在儿童急性脱髓鞘综合症,还有很多东西要澄清的临床意义包括这些抗体的诊断和预后价值。

的当前知识脱髓鞘综合症视神经炎(上),横向脊髓炎(TM)和急性播散性脑脊髓炎(ADEM)中“急性播散性脑脊髓炎:更新一个中枢神经系统炎症综合征,”“儿科横向脊髓炎,”和“小儿视神经炎。“一个重大进展是使用光学相干断层扫描在儿科患者,这表明病理学non-ON眼中甚至在疾病的早期阶段,标志着早期的无声的组织损伤。亚当可能是没有一个具体的实体,但中枢神经系统炎症综合征免疫介导的髓鞘脱失和强烈偏爱年幼的孩子。TM是致命性的条件显著累积要求卫生和社会保健资源,和正在进行的试验将有希望通知TM的最佳治疗。最近,有增加承认neuromyelitis视谱系障碍发生在儿童,总结了“视neuromyelitis谱系障碍在儿童和青少年。“进一步的努力正在进行中,以评估的频率和临床协会aquaporin-4和MOG抗体在这个群组。“小儿中枢神经系统脱髓鞘收购综合症:功能与多发性硬化症”强调了临床和MRI女士的发展预测急性脱髓鞘后综合症。常见的危险因素是年龄、女性性脑MRI病灶,和特定的病变特点。

“小儿多发性硬化症:临床特征和结果”和“小儿多发性硬化症:认知和情绪”女士总结儿科的临床和认知特征的区别是一个新兴主题在青春期前的临床和MRI表现和发病postpubertal女士,这引发了关于青春期的修改影响的问题。“小儿多发性硬化症的MRI评估”探讨了MRI在评价小儿女士体积MRI的研究分析表明影响女士在age-expected大脑生长和功能磁共振成像显示激活模式在儿科患者不同区域的大脑激活模式看到女士在健康与青春。这些研究强调女士出现在儿童时期可能成熟,积极髓鞘神经网络产生深远的影响。

“小儿多发性硬化症:传统的一线治疗和一般管理”总结了当前的知识传统一线注射制剂的安全性和有效性,β-interferon醋酸glatiramer,已被证明是相当安全的与女士的孩子,虽然有有限的有效性数据。有女士治疗领域的重大进展,正式评估通过随机临床试验的新女士治疗包括口服药物正在进行的孩子,总结了“小儿多发性硬化症:升级和新兴的治疗方法。“这些试验有可能极大地促进新制剂的安全性和有效性方面的知识,也为儿童创建新的挑战女士社区评价越来越多的女士疗法。

“国际儿科女士全球研究小组成员研讨会报告”是一个会议报告的第一个全球IPMSSG会议于2014年在波士顿举行,期间主题突出的地位进行了讨论。此外,集中举行了研讨会,讨论维生素D剂量在儿科女士,认知及其对现实世界的影响结果在童年,女士和女士治疗方法。

儿科女士和其他中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病构成的一组疾病可能带来毁灭性的不可逆的神经的后果。我们希望这个补充将促进最好的照顾这些年轻患者,通过提供决策所需的基础知识和专家意见对诊断和治疗策略。未来的研究将希望阐明预防方法和提供更可靠的信息对特定疾病immunopathophysiology,以及处理风险和响应。针对儿科脱髓鞘疾病的发病率相对较低,一项国际合作行动,方法是必需的。IPMSSG将继续支持这样的国际努力,我们强烈鼓励所有有兴趣的同事参与儿科领域的脱髓鞘疾病积极参与我们的项目(www.ipmssg.org)。

这个补充由女士组织的财政支持范围反映了国际合作在儿科领域的女士你会发现赞助商由名称标识在标题页。我们非常感谢他们的支持,并感谢他们的全球许多捐助者。

• 收到了2015年8月20日。
• 接受的最终形式2016年3月16日。

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