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文摘
客观的的安全性和临床疗效评价nusinersen患者年龄超过7个月与1型脊髓性肌萎缩症(SMA1)。
方法SMA1患者接受nusinersen鞘内注射的扩展访问程序的一部分(EAP;NCT02865109)。我们评估患者治疗前启动(M0)和2个月(M2)和治疗后6个月(M6)启动。生存、呼吸和营养数据收集。运动功能评估与修改的哈默史密斯婴儿神经系统检查第2部分(HINE-2)和理疗师尺度调整患者年龄(费城儿童医院的婴儿测试神经肌肉疾病和运动机能的测量20 - 32)。
结果我们对33名儿童年龄在8.3到113.1个月2016年12月至2017年5月。所有的病人还活着,M6继续治疗。值修改的进展HINE-2得分是1.5分6个月的治疗后(p< 0.001)。随着时间的推移对呼吸支持的需求显著增加。患者没有统计上显著的差异2和那些提供3份运动神经元生存2 (SMN2)基因。
结论我们的结果符合的第三阶段研究nusinersen SMA1患者治疗前7个月大的时候,表明患者受益于nusinersen甚至在疾病的后期。
ClinicalTrials.gov标识符:NCT02865109。
证据的分类本研究患者的四级提供证据证明SMA1超过7个月,nusinersen是有益的。
术语表
- 切意愿=
- 费城儿童医院的婴儿神经肌肉疾病的考验;
- 学术用途英语=
- 扩展访问程序;
- 纽特=
- 一项研究评估的有效性和安全性Nusinersen(伊希斯396443)在婴儿脊髓性肌萎缩;
- HINE-2=
- 哈默史密斯婴儿神经系统检查第2部分;
- MFM=
- 运动功能测定;
- M0=
- 治疗前;
- 平方米=
- 2个月的治疗;
- M6=
- 6个月的治疗;
- SMA=
- 脊髓性肌肉萎缩症;
- SMN =
- 运动神经元生存
脚注
去首页Neurology.org/N为充分披露。资金信息和披露认为作者相关的,如果有的话,年底提供这篇文章。
类的证据:NPub.org/coe
188bet官网app网址播客:NPub.org/k8h4jv
CME过程:NPub.org/cmelist
- 收到了2018年1月26日。
- 接受的最终形式2018年6月29日。
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