这篇文章需要订阅才能查看全文。如果您有订阅，您可以使用下面的登录表单查看文章。访问这篇文章也可以购买。
摘要
客观的为了验证皮质类固醇保留药物硫唑嘌呤(azathiopine, AZA)治疗拉斯穆森综合征(Rasmussen syndrome, RS)的安全性和有效性，我们回顾性分析了一个儿科神经科学中心招募的一组RS患者。
方法我们比较了30例接受AZA治疗的RS患者和23例未接受该药物治疗的RS患者的结果。我们采用多模式方法将治疗与临床特征(癫痫发作、部分持续性癫痫(EPC)、偏瘫)和进行性脑萎缩的神经影像学标志物联系起来。
结果AZA耐受良好;仅有1例患者因全血细胞减少而停止治疗。在接受AZA治疗的30名患者中，有27名患者对皮质类固醇有反应，89%的患者可以停止或减少皮质类固醇治疗而不会加重癫痫发作。接受AZA治疗的患者EPC患病率较低(42% vs 67%)，偏瘫患病率较低(分别为64% vs 92%)。Cox回归分析显示，与对照组相比，AZA组延迟至(1)EPC(≈2年)，exp[B] = 0.295, 95%可信区间[CI] 0.108 ~ 0.807;p= 0.017)，(2)偏瘫(≈1年，exp[B] = 0.315, 95% CI 0.137 ~ 0.724;p= 0.007)，(3)手术(≈2年，exp[B] = 2.068, 95% CI 1.012-4.227;p= 0.046)。然而，在连续MRI扫描中，随着时间的推移，认知能力下降(每年的智商变化)或半球灰质萎缩方面没有组间差异。
结论AZA治疗似乎减缓了类固醇反应者RS的临床进展;这对于处于疾病早期阶段的患者来说是最大的优势，因为他们的手术决策可能需要更多的时间。
证据分类该研究提供了III级证据，证明小儿RS患者对AZA具有良好的耐受性，并能减缓偏瘫和EPC的出现。
术语表
- 啊=
- 影响半球;
- 阿扎=
- 硫唑嘌呤;
- CI=
- 置信区间;
- EPC=
- 部分持续性癫痫;
- FSIQ=
- 全面的智商;
- 时至今日=
- 一般能力指数;
- 通用汽车=
- 灰质;
- GM-HRvol=
- GM半球间比;
- RS=
- 拉斯穆森综合症;
- SE=
- 标准错误;
- 呃=
- 影响半球;
- 威斯=
- 韦氏儿童智力量表;
- WPPSI=
- 韦氏学前及初级智力量表
脚注
去首页Neurology.org/N完整的信息披露。如果有，作者认为相关的资金信息和披露将在文章的末尾提供。
↵*这些作者对这项工作贡献均等。
证据类别:NPub.org/coe
- 收到了2020年4月20日。
- 接受最终形式2020年8月25日。
- ©2020美国神经病学学会首页
信件:快速在线通信
需求
如果你上传的是与文章有关的信件:
您必须在六个月内更新您的信息披露:http://submit.首页neurology.org
您的共同作者必须发送一份完整的出版协议表格来首页在您上传您的评论之前，员工(不需要主要/通讯作者，因为下面的表格就足够了)。
如果你是在回复一篇关于你原创文章的评论:
您(和共同作者)不需要填写表格或检查披露信息，因为作者表格仍然有效
并适用于信件。
提交规格:
- 投稿必须少于200字，参考文献少于5篇。参考文献1必须是你正在评论的文章。
- 投稿者不得超过5人。(例外:原作者回复可以包括文章的所有原作者)
- 只可提交6个月内发表的文章。
- 不要多余。在提交之前，阅读任何已经张贴在文章上的评论。
- 提交的评论在发布之前要经过编辑和编辑的审查。
