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521年
文摘
临床试验的干预措施有前驱症状的帕金森病(PD)持有特定承诺保护神经功能,从而减缓甚至阻止发展为公开的PD。选择适当的目标人群和结果前驱的PD独有的措施提出了挑战。我们提出3个临床试验设计,生成第二阶段,阶段2 b,和第三阶段发展,可能作为模板前驱的PD试验。拟议中的第二阶段的审判是3-arm设计时间短和关注的概念对目标参与和改变电动机的结果的一个子集前驱的参与者已经明显无症状,但可测量的运动功能障碍作为探索的目标。提出的2 b阶段试验表明多巴胺转运蛋白显像特定绑定的比率作为主要结果评估每年2年与phenoconversion PD是二级结果的关键。提出的3期临床试验是一个大型的、简单的设计营养食品或行为干预与远程管理和phenoconversion作为主要结果。然后我们考虑在短期内需要哪些额外的数据更好的设计前驱的PD试验和检查安全有效的长期目标将加速发现治疗PD的风险的个体。明确的和潜在的特定于上下文的定义phenoconversion和验证的中间端点在短期内是必要的。使用自适应试验设计,主协议和研究注册中心将有助于加速治疗长期发展。
术语表
- DAT=
- 多巴胺转运体;
- DaTscan=
- DAT和123 -我Ioflupane SPECT成像;
- 下文=
- 路易体痴呆与;
- iRBD=
- 特发性快速眼动行为障碍;
- 食品及药物管理局=
- 食品和药物管理局;
- MDS=
- 运动障碍的社会;
- MSA=
- 多系统萎缩;
- 帕尔斯=
- 帕金森综合症相关风险;
- PD=
- 帕金森病;
- PPMI=
- 帕金森进展标记倡议;
- SBR=
- 特定约束力的比率;
- UPSIT=
- 宾州大学嗅觉识别
脚注
去首页Neurology.org/N为充分披露。资金信息和披露认为作者相关的,如果有的话,年底提供这篇文章。
↵*这些作者的贡献同样这项工作。
这篇文章加工费是由马萨诸塞州总医院。
- 收到了2021年10月15日。
- 接受的最终形式2022年5月13日。
- 版权©2022年作者(年代)。发表的Wolters Kluwer健康,公司代表美国神经病学学会。首页
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