作者回复:安全适度先进AADC基因治疗的帕金森病:三年的结果

  • 查德威克W克里斯汀,神经学家,加州大学旧金山分校
  • r标志理查森,神经外科医生,马萨诸塞州总医院和哈佛医学院
  • 琥珀色的Laar范,神经学家,AskBio
  • 伊丽莎白米细,科学家,Affinia疗法。
  • 奥马尔年代在哈,首席医疗官,VectivBio
  • 优雅的年代梁,神经学家,神经内分泌的生物科学
  • KrystofBankiewicz,Scientiest,加州大学旧金山分校
  • 保罗年代拉森,神经外科医生,亚利桑那大学和亚利桑那南部弗吉尼亚州医疗保健系统
2022年3月14日提交

我们感谢帕尔玛博士评论我们的研究。1血清AAV2中和抗体的存在(nAb)确定使用ELISA方法验证基线,然后在1 - 3 -,6 - 12个月后注入AAV2-AADC基因疗法。在基线,对待所有的与会者都包含标准会见了nAb≤1:1200和11个科目(73%)nAb低于检测下限。VY-AADC01管理12个月后,大多数参与者(12 80%)发达nAb浓度从1:57 1:7273,而2参与者从队列1和1参与者从队列2没有被逮捕。浓度峰值出现在6个月的稳定或低浓度为12个月。上面的存在既存nAb的检测极限,也不增加nAb效价从基线杜绝F-DOPA吸收比率的增加VY-AADC01管理。这些发现,随着这些参与者的临床稳定在三年研究中,表明炎症反应AAV2并不影响AADC基因表达。

信息披露

作者报告没有相关的信息披露。联系journal@neurol首页ogy.org充分披露。

引用

  1. Laar克里斯汀连续波,理查森RM,范广告,等。安全AADC基因治疗中度高级帕金森病:三年从pd - 1101试验结果。首页。2022年,98 (1):e40-e50。doi: 10.1212 / WNL.0000000000012952

导航回文章