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作者回复:西罗莫司TSC和癫痫患儿的治疗是有效的

  • 玛丽Y。德智慧,小儿神经学家,伊拉斯谟MC-ENCORE专业知识中心m.c.y.dewit@erasmusmc.nl
  • 即水上的鹿特丹,荷兰
2016年10月13日提交

我们感谢Drs。邹和刘的评论文章中,[1]和提醒我们一个有趣的中国研究。[2]的开放性与TSC 52个孩子的不受控制的研究,56%的参与者显示发作50%或更多的反应与西罗莫司治疗。[2]这一效应大小符合,但比大小的影响在我们的研究中,克鲁格et al .[1,3]这可能是由于年轻的参与者,但难以评估。没有一个对照组,进一步关于有效性的结论仍然不确定。EXIST-3最近研究结果显示统计学意义everolimus对癫痫发作的影响控制在366年的一大群患者的反应率40%的参与者(两岁以下儿童的年不在)。[4]从这些研究的结合,积极的影响模式出现的rapalogs难治性癫痫,与一个我们的学习动力不足的检测效果。我们认为是非常重要的调查哪些患者可能受益于这些疗法和什么时候治疗的疗法是最有益的。

1。水上的IE, Rietman AB Bindels-de处K, et al。西罗莫司对癫痫患儿结节性硬化症复杂:一个随机对照试验。首页神经学2016;87:1011 - 1018。

2。邹L,刘Y,彭日成L, et al。(雷帕霉素治疗的有效性和安全性的儿童癫痫复杂与结节性硬化症)。中华Er客杂志2014;52:812 - 816。

3所示。克鲁格哒,威尔福格AA, Holland-Bouley K, et al . Everolimus难治性癫痫的治疗结节性硬化症复杂。安神经。2013;74:679 - 687。

4所示。法国JA,劳森JA Yapici Z, et al .辅助everolimus治疗难治性局灶性——癫痫发作与结节性硬化症(EXIST-3):一个阶段3,随机,双盲,安慰剂对照研究。柳叶刀Epub 2016年9月6日。

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