愿望的结果排名癫痫持续状态(门阶):一个其临床SE试验的设计与分析方法

文摘

大多数临床试验的治疗疗效评估分别益处和害处。调查人员通常率试验的主要结果与二进制结果衡量和考虑危害分别作为不良事件。这种方法无法识别精细分级的患者反应,好处和坏处之间的相关性,对患者个体和整体的影响。例如,在癫痫持续状态试验,效果往往是被定义为缺乏临床明显的发作与意识的复苏。这样一个功效的结果未能认识到现状的一些原因,如蛛网膜下腔出血或中风,可能不是伴随着意识的回归,需要把管子插进一个病人可能列为治疗失败,即使地位是成功地终止。

结果排名的意愿(门)方法使用了一种不同的方法。门方法包括比较不同治疗武器试验参与者的经验在整个病人的愿望的结果。使用癫痫持续状态的治疗作为一个例子,一个病人经历成功终止状态,但主要的副作用会有理想的结果低于患者治疗成功和轻微副作用,谁会有理想的结果低于患者治疗成功,但没有副作用。这是一个以病人为中心的方法,因为它认为治疗功效的成本由患者承担,如毒性实现功效。因此,门认为患者个体的好处和危害评估临床试验的结果。

在本文中,我们目前使用的理由,所涉及的问题的发展和序数的统计分析结果,和潜在的一个示例应用程序的门剧烈癫痫持续状态的临床试验方法。