首页TY - JOUR T1 - A Randomized Double-blind, Placebo-controlled, Cross-over Trial of Ganaxolone in Children and Adolescents with Fragile X Syndrome (S46.005) JF - Neurology JO - Neurology VL - 88 IS - 16 Supplement SP - S46.005 AU - Julia Tsai AU - Andrew Ligsay AU - Anke Van Dijck AU - Frank Kooy AU - David Hessl AU - Erika Bickel AU - Randi Hagerman AU - Albena Patroneva Y1 - 2017/04/18 UR - //www.ez-admanager.com/content/88/16_Supplement/S46.005.abstract N2 - Objective: To evaluate the safety and efficacy of ganaxolone (GNX) for treatment of anxiety and attention in subjects with fragile X syndrome (FXS).Background: GNX, a synthetic analog of allopregnanolone, is in development for treatment of various neurological and psychiatric conditions.GNX是GABA受体正配方并产生解析和抗振效果GNX假设能改善FXS症状,如焦虑、多动和注意力.设计/方法:这项探索性研究用FXS儿童对GNX双盲制交叉测试约60名6至17岁儿童带FXS随机比为1:1双臂由2个治疗周期组成,持续6周和2周冲刷安全可耐性取决于生命信号、心电图、实验室测试、物理测试和逆事件集合各种临床师和护理师管理工具,包括临床全球改进压缩表(CGI-I)、Aberant行为校验表(ABC-CFX)、PARS-R、视觉分析尺度(VAS)、Axious、Crustrations和Mood屏幕(ADMS)和Swanson、Nolan和Pelham问卷调查测量效果。55学期(90.2%)完成第一学期和51学期(86.4%)完成第二学期研究未达到CGI-I初级端点,但在GNX基准焦虑度较高的参与者中观察到对焦虑性、多动性和注意力的积极效果(PARS313)。显示焦虑度(VAS和ADAMS)和多动性(ADAMS和ABC-CFX)下降,表示GNX可改善这些症状GNX基本安全并完全容忍6个主体因AEs中止学习,最常报告为疲劳症、索默尔斯、腹泻症、食欲下降、拉皮斯和普里图斯没有SAEss军医研究和材料指令供资机制:合同#W81XWH-11-10626Jerome Lejeune基金会、Marguerite Marie Delacroix基金会、FRAXA研究基础解析Tsai因与Marinus的活动而获得个人补偿博士赛接受马里努斯研究支持博士Ligsay没什么可透露博士Van Dijck没有什么可透露博士Kooy以科学咨询委成员Marinus的活动获得个人补偿博士ssl因与Marinus活动而获得个人补偿博士Bickel没什么可透露博士哈格曼因诺华公司、罗什诊断公司、日纳巴公司、Ovid公司和Marinus咨询公司的活动获得个人补偿博士Patroneva因与Marinus为首席医务官并持有Marinus股票选择权而获得个人补偿ER-