% 0期刊文章% Michael D . Geschwind %一个凯瑟琳艾米·l·郭% s . Wong % Aissa哈曼% Gillian Devereux %本杰明·j . Raudabaugh %大卫约翰逊y %一个罗恩·芬利查尔斯·c·Torres-Chae % %一个保罗·加西亚%泰国朱莉n %雨果问:程%约翰·m·纽豪斯%一个斯文·A·福尔%雅克·l·邓肯%凯瑟琳·l·Possin % Stephen j . DeArmond % b斯坦利。Prusiner %布鲁斯·l·米勒% T奎纳克林治疗试验零星克雅二氏症% D R 10.1212 / WNL 2013%。0 b013e3182a9f3b4 % 首页J神经病学% P 2015 - 2023 X % V 81% N 23%目的:确定口腔奎纳克林增加生存在零星的克雅二氏症(sCJD)。方法:这NIH / Aging-funded研究所,双盲,安慰剂对照,分层随机化治疗试验是在加州大学进行的,旧金山从2005年2月到2009年5月(ClinicalTrials.gov NCT00183092)。受试者被随机(50:50)奎纳克林(每日300毫克)或安慰剂与住院评估基线,并计划2个月,6和12。对象返回的第2个月访问患者提供开放奎纳克林。主要的结果从随机化生存到月2。结果:425个病人,69名受试者中,54个受试者被随机分配到活跃的药物或安慰剂,和51科目sCJD包含在生存分析。生存的随机部分的试验(2个月)显示两组之间无显著差异(log-rank统计,p = 0.43;Cox比例相对风险= 1.43,奎纳克林与安慰剂相比,95%置信区间= 0.58,3.53)。quinacrine-treated集团,然而,拒绝减少对2 3的功能尺度,改良Rankin和临床痴呆评定,比安慰剂组在前2个月。结论:介入研究类我提供证据证明在每天300毫克口服阿的平不提高两个月sCJD患者的生存,与安慰剂相比。 Importantly, this study shows that double-blinded, placebo-controlled, randomized treatment trials are possible in prion disease. Furthermore, the quantitative data collected on the course of sCJD will be useful for future trials.Classification of evidence: This study provides Class I evidence that quinacrine does not improve survival for people with sCJD when given orally at a dose of 300 mg per day for 2 months.AE=adverse effect; CDR=Clinical Dementia Rating; CDR-SB=Clinical Dementia Rating–Sum of Boxes; CI=confidence interval; CJD=Creutzfeldt-Jakob disease; DSMB=data safety monitoring board; MMSE=Mini-Mental State Examination; NPDPSC=National Prion Disease Pathology Surveillance Center; NPI=Neuropsychiatric Inventory; recHuPrP=recombinant human PrP; SAE=serious adverse effect; sCJD=sporadic Creutzfeldt-Jakob disease; UCSF=University of California, San Francisco %U //www.ez-admanager.com/content/neurology/81/23/2015.full.pdf