TY -的T1奎纳克林治疗试验零星克雅二氏症JF -神经学乔-神经病学SP - 2015 LP - 2023 - 10.1212 / WNL。首页0 b013e3182a9f3b4六世- 81 - 23 AU - Michael d . Geschwind AU -艾米·l·郭黄盟——凯瑟琳·s . AU - Aissa哈曼盟Gillian Devereux AU -本杰明·j·Raudabaugh AU -大卫·y·约翰逊盟查尔斯·c·Torres-Chae盟——罗恩·芬利盟——保罗·加西亚AU -朱莉·n·泰盟雨果问:陈盟-约翰•m•纽豪斯盟斯文·a·福尔盟——雅克·l·邓肯AU -凯瑟琳·l·Possin盟Stephen j . DeArmond AU -斯坦利·b·Prusiner盟布鲁斯·l·米勒Y1 - 2013/12/03 UR - //www.ez-admanager.com/content/81/23/2015.abstract N2 -目的:确定口腔奎纳克林增加生存在零星的克雅二氏症(sCJD)。首页方法:这NIH / Aging-funded研究所,双盲,安慰剂对照,分层随机化治疗试验是在加州大学进行的,旧金山从2005年2月到2009年5月(ClinicalTrials.gov NCT00183092)。受试者被随机(50:50)奎纳克林(每日300毫克)或安慰剂与住院评估基线,并计划2个月,6和12。对象返回的第2个月访问患者提供开放奎纳克林。主要的结果从随机化生存到月2。结果:425个病人,69名受试者中,54个受试者被随机分配到活跃的药物或安慰剂,和51科目sCJD包含在生存分析。生存的随机部分的试验(2个月)显示两组之间无显著差异(log-rank统计,p = 0.43;Cox比例相对风险= 1.43,奎纳克林与安慰剂相比,95%置信区间= 0.58,3.53)。quinacrine-treated集团,然而,拒绝减少对2 3的功能尺度,改良Rankin和临床痴呆评定,比安慰剂组在前2个月。结论:介入研究类我提供证据证明在每天300毫克口服阿的平不提高两个月sCJD患者的生存,与安慰剂相比。 Importantly, this study shows that double-blinded, placebo-controlled, randomized treatment trials are possible in prion disease. Furthermore, the quantitative data collected on the course of sCJD will be useful for future trials.Classification of evidence: This study provides Class I evidence that quinacrine does not improve survival for people with sCJD when given orally at a dose of 300 mg per day for 2 months.AE=adverse effect; CDR=Clinical Dementia Rating; CDR-SB=Clinical Dementia Rating–Sum of Boxes; CI=confidence interval; CJD=Creutzfeldt-Jakob disease; DSMB=data safety monitoring board; MMSE=Mini-Mental State Examination; NPDPSC=National Prion Disease Pathology Surveillance Center; NPI=Neuropsychiatric Inventory; recHuPrP=recombinant human PrP; SAE=serious adverse effect; sCJD=sporadic Creutzfeldt-Jakob disease; UCSF=University of California, San Francisco ER -

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