文摘
摘要目的:开发的事后分析soticlestat治疗功效Dravet综合症患者的癫痫类型(DS)或Lennox-Gastaut综合症(LGS)在厄勒克特拉(NCT03650452)、第二阶段随机、安慰剂对照的研究辅助soticlestat(≤300毫克,体重调整一下给)与DS 2-17岁儿童展示≥3抽搐发作/ 28天,或与LGS展示在基线≥4降发作/ 28天。
背景:DS和LGS涉及发育迟缓和频繁的癫痫活动。厄勒克特拉发表研究调查soticlestat的疗效和安全性,胆固醇24-hydroxylase抑制剂,DS儿童或LGS。主要终点是剧烈的变化(DS)和(LGS)发作频率下降。
设计/方法:事后功效分析确定癫痫发作频率变化百分比从基线,发作类型。记录病人的护理人员扣押数量和类型在基线和完整(提供)治疗周期,包括广义tonic-clonic、双边tonic-clonic焦,焦与运动迹象和清音的发作。
结果:141年招收患者,126例(89%)完成了艾丽卡。修改后的intent-to-treat人口收到≥1剂研究药物和≥1效果评估(DS, n = 51;LGS, n = 88)。发作频率变化中值基线DS患者接受soticlestat(安慰剂):广义tonic-clonic癫痫,−27.2% (n = 14) (19.5%, n = 21);焦双边tonic-clonic癫痫,−73.9% (n = 9) (8.4%, n = 4)。患者平均发作频率变化从基线LGS接收soticlestat(安慰剂):广义tonic-clonic癫痫,−33.4% (n = 17) (−20.0%, n = 11);焦癫痫与运动迹象,−64.3% (n = 10) (−21.1%, n = 7);清音的癫痫,−33.9% (n = 16) (−17.9%;n = 13);焦双边tonic-clonic癫痫,−41.3% (n = 6)(没有观察到)。
结论:中值频率降低特定的癫痫类型在病人接受soticlestat作为辅助治疗。调查soticlestat辅助治疗这些其他的癫痫病的发作类型是否合理(第三阶段研究进行了DS和LGS)。
研究由武田制药有限公司。
披露:博士Pathi Jagannatham已收到个人赔偿作为武田制药的员工。博士Pathi Jagannatham已收到葛兰素史克的个人作为一个雇员补偿。博士Pathi Jagannatham武田制药的股票。博士Pathi Jagannatham葛兰素史克公司的股票。Dlugos博士收到NIH的研究支持。Dlugos博士的机构已收到研究癫痫研究财团的支持。亚希尔汗没有披露。萧博士已经收到个人赔偿作为武田制药公司的一名雇员。萧博士武田制药公司的股票。贝尼特斯博士已经收到了武田的个人作为一个雇员补偿。 Mahnaz Asgharnejad, PharmD has received personal compensation for serving as an employee of Takeda Pharmaceuticals. Mahnaz Asgharnejad, PharmD has stock in GlaxoSmithKline. Mahnaz Asgharnejad, PharmD has stock in Takeda Pharmaceuticals.
