文摘
摘要目的:
评估临床疗效(症状和长期)N-acetyl-L-Leucine共济失调症状,功能,和NPC患者的生活质量。评估的安全性和耐受性N-acetyl-L-leucine在4 g /天人大≥4岁以上患者。扩展阶段只有:N-acetyl-L-leucine在NPC患者的药物动力学特征。
背景:尼曼氏疾病类型C (NPC)是一种罕见的常染色体隐性神经退行性溶酶体疾病的特点是多个小脑性共济失调等症状和认知能力下降。修改后的氨基酸N-acetyl-leucine与阳性症状和神经保护,有关疾病修饰效果在不同的研究中,包括全国人大的动物模型,观察临床案例研究,跨国,rater-blinded IIb阶段的临床试验。
设计/方法:这家跨国公司双盲随机安慰剂对照交叉招收患者基因III期研究证实诊断的NPC患者4岁以上16审判网站(NCT05163288)。患者评估基线时期,然后随机(1:1)两个处理序列之一:IB1001紧随其后的是安慰剂,反之亦然。每个序列由一个为期12周的治疗期。主要疗效端点基于规模评估和评级的共济失调,和二次结果包括小脑功能等级量表、临床全球印象,和生活质量评估。父研究是紧随其后的是1年扩展阶段。
结果:临床试验已经开始在2022年7月。21例患者筛选,15个病人了。约53个病人登记,46名患者将根据意图治疗分析(ITT)。
结论:由于缺乏全球症状或疾病修饰治疗人大和其他溶酶体疾病有迫切需要有效,同时药物治疗。这种临床试验的目的是通过一个国家的监管机构之间的合作,行业领先的临床专家、患者组织和赞助商。
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