二氯醋酸导致米拉有毒的神经病变

文摘

摘要目的:二氯醋酸评估的有效性(DCA)线粒体肌病的治疗,脑病、乳酸酸中毒和类似中风发作(看见)。

背景:高水平的心室乳酸,米拉的大脑光谱特征与更严重的神经损伤。作者推测,慢性脑乳酸酸中毒加剧神经损伤米拉斯因此,调查DCA,有力lactate-lowering代理,作为潜在的治疗米拉。

方法:作者进行了一项双盲,安慰剂对照、随机、三年的交叉试验DCA(25毫克/公斤/天)30例(10到60岁)与米拉A3243G突变。主要结果测量是一个全球评估治疗的疗效(门)得分基于健康事件库存,神经,神经心理学,和日常生活功能。结果生物措施包括静脉、脑脊液和¹H MRSI-estimated脑乳酸。血液检查和神经传导研究进行安全监控。

结果:在最初的24个月的治疗期,15 15病人随机DCA被研究药物,相比4 15病人随机安慰剂。研究药物停止在17个19病人因为发作或恶化的周围神经病变。早期临床试验被终止,因为周围神经毒性。意味着门得分没有显著不同治疗武器。

结论:DCA 25毫克/公斤/天与周围神经毒性导致药物停药率高,早期研究终止。在这些实验条件下,作者未能发现任何有益的效果。研究结果显示,DCA-associated神经病变遮蔽米拉的评估任何潜在的好处。