两阶段设计的二期临床试验ALS的辅酶Q10

文摘

背景:结合一个小池的病人在任何给定的时间和许多潜在的神经保护代理的可用性测试在ALS需要高效的II期临床试验的设计。

摘要目的:来描述高剂量的临床试验设计的辅酶Q10(辅酶q)在肌萎缩性侧索硬化症(QALS研究)——二期、随机、安慰剂对照、双盲、多中心临床试验。

方法:研究设计两个阶段。第一阶段(剂量选择)识别这两个剂量的辅酶q10(1800毫克或2700毫克)优先使用选择的过程,而不是一个正式的假设检验。第二阶段(早期疗效测试)对安慰剂比较辅酶q10的首选剂量使用non-superiority或无用的设计。数据从病人分配到辅酶q在第一阶段的首选剂量也用于第二阶段。主要结果测量是肌萎缩性脊髓侧索硬化症的下降功能评定量表——(ALSFRSr)得分从基线到9个月。

结果:所需的总样本量185例,比一个更大的样本量估计需要使用传统的优势设计(总数:852名患者)。作者报告一个偏差纠正包含必要的病人数据从第一阶段第二阶段。

结论:临床试验的一些特性高剂量辅酶Q10在肌萎缩性侧索硬化症研究设计提升效率。这些特性可能是有益的在第二阶段试验在肌萎缩性脊髓侧索硬化症等领域。