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文摘
摘要目的:本研究的目的是评估羟基脲的安全性和有效性(胡)脊髓性肌萎缩(SMA)在一项随机,双盲,安慰剂对照试验。
方法:2型SMA患者28和29 3型SMA患者被随机分配(2:1)收到胡锦涛或匹配的安慰剂为18个月。胡发起10毫克/公斤/天,8周滴定至20毫克/公斤/天。受试者评估基线(T0)和每月前2个月(t1 - t2)然后每2个月在治疗(T3-T10)和后处理时间(T11-T13)。主要结果措施粗大运动功能测量(GMFM),人工肌肉测试(MMT)和血清长篇幸存者运动神经元(flSMN) mRNA。次要结果措施修改哈默史密斯功能性运动规模和用力肺活量(FVC)。
结果:55例完成这个试验持续了2007年3月至2009年6月。除了嗜中性白血球减少症,我们没有发现不良事件在两组之间的差异。与安慰剂组相比,胡锦涛集团GMFM−1.88 (pMMT = 0.11),−0.55 (pflSMN mRNA = 0.49),和2.17 (p= 0.13)。同样的,我们没有发现差异意味着改善二次端点。两组有下降趋势FVC力量和运动功能的变化。
结论:在当前方案和进度,胡锦涛带来任何改善2型和3 SMA患者,和它的主要副作用是嗜中性白血球减少症。
证据的分类:这个试验类我提供证据证明胡20毫克/公斤/天并没有有效地治疗SMA。
脚注
↵*这些作者的贡献同样这项工作。
研究经费:由卫生部、行政院、台湾(doh96 - td - i - 111 - tm013)和太阳KMU-SMA部分基金。188金宝慱官网下载
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- 收到了2010年4月1日。
- 接受2010年9月7日。
- 版权©2010年长企业公司,。
信:快速的网络通信
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