新与旧:长期疗效比较研究预测疾病修饰治疗Relapse-Remitting多发性硬化症(P06.196)

文摘

摘要目的:估计的长期疗效比较研究(CER)一线治疗glatiramer醋酸(GA), fingolimod,或natalizumab relapse-remitting多发性硬化症(名RRMS)。

背景没有随机对照试验(RCT)比较所有疾病疗法(DMT)名RRMS修改。此外,相关的缺乏证据长期(> 2年)的临床结果。临床均势表明一个关键需要估计CER的证据在旧模式和新儿童发展。

设计/方法:我们开发了一个仿真模型来估计平均20年比较遗传算法的有效性,fingolimod, natalizumab与名RRMS一群30岁。关键输入到模型包括发表的自然历史发展规模在扩大残疾状态(eds),从减缓疾病进展相关的治疗效果,降低复发率,渐进多焦点的风险脑白质病(PML)和效用偏好分数。输出DMT-specific长期伤害(PML)风险和收益(平均复发率和时间残疾(eds≥7))和质量调整生命年(提升)。

结果:治疗持续时间为20年,平均平均复发是:8.8,5.9,和4.1,平均时间(年)残疾是:18.4,18.9,19.0,GA, fingolimod, natalizumab分别。平均qaly: 11.1、11.8和12.1,分别fingolimod, natalizumab。2.9 GA相比,fingolimod导致更少的复发,残疾的空闲时间0.5年,增量0.7 qaly上涨。4.6 GA相比,natalizumab导致更少的复发,0.6年残疾的空闲时间,0.017更多的PML每治疗病人的情况下,增量1.0 qaly上涨。

结论:长期的临床效益结果深受natalizumab治疗,但必须加以权衡PML的风险增加。提升的结果,包含了两个好处和坏处的复合测量,是深受natalizumab治疗。CER这样的模型可以用来比较所有儿童提供关于长期危害的预测和福利。

支持:部分由卫生保健研究和质量作为科罗拉多比较有效性研究的一部分K12的培训项目:K12的HS019464。

披露:坎贝尔博士已经收到个人补偿活动Veritech Inc .和安进公司咨询服务。麦克奎恩博士没有披露。Corboy博士已经收到个人赔偿的活动与过程,Celgene公司疗法,Teva神经科学。Corboy博士已经收到了个人在一篇社论中补偿神经病学的临床实践能力。首页从BioMS Corboy已收到博士的研究,基因泰克,Inc . Orasi医疗、礼来公司,Celgene公司疗法和免疫耐受的网络。Vollmer博士已经收到个人赔偿活动与神经科学Teva)福岛第一制药公司,礼来公司,赛诺菲-安万特制药、Inc . '教育,Inc .)项目知识,Guidepoint全球、卫材公司Idec, Xenoport,诺华公司先灵葆雅生物制药,小野制药、Elan公司Acorda, IMPAX,葛兰素史克,Inc .和EMD Serono。Vollmer博士收到研究支持EMD Serono Teva神经科学,诺华,福岛第一制药公司Genzyme公司,小野制药、礼来公司,赛诺菲-安万特制药、Inc . IMPAX,生原体Idec。奈尔博士收到收到个人活动与补偿Centercor担任顾问。