文摘
摘要目的:调查的有效性和安全性人类IGF1治疗RTT重组。
背景Rett综合症(RTT)是一种毁灭性的x连锁神经发育障碍,目前还没有治疗。自主神经系统失调包括呼吸违规行为和降低心率变异性在RTT突出。胰岛素样生长因子1 (IGF1)广泛表达在中枢神经系统,促进神经细胞生存和突触成熟。它已经表明,有部分逆转但症状症状,包括呼吸模式的改善和心跳不规则,在MECP2突变小鼠与管理(1 - 3)IGF1 IGF1的片段。
设计/方法:十二个女孩年龄在2到12个,实现了典型的临床标准或变体RTT,记录MECP2突变,被随机选中参与这项研究。受试者治疗剂量的IGF1升级0.08毫克/公斤/天0.24毫克/公斤/天4周。本研究包括药代动力学和脑脊液渗透研究测量基底IGF1和IGBP水平在血液和脑脊液。主要结果测量指标是自主神经失调源于非侵入性指数使用呼吸电感体积描记法和多路心肺数据3-lead心电图。
结果:所有的孩子完成这项研究没有任何临床或生物化学低血糖或严重不良事件的证据。主要结果显示可量化的心肺功能的改变包括减少呼吸在清醒,减少呼吸周期时间的可变性,增加呼吸和心率的相关性,心肺的转变反应滞后,更多相似年龄控制包括减少的变化滞后值表明更一致的心肺的回应。
结论:IGF1被发现是安全的和可容忍的RTT的孩子。一项双盲安慰剂对照交叉研究计划进一步研究功效。
国际支持:哈佛催化剂,此病的基金会,“孤独症代言人”,哈佛医学院转化研究项目,CTSU临床研究辅助支持哈佛医学院(CTREC)。
披露:何鸿燊博士没有披露。Barnes博士没有披露。奥利里博士没有披露。Gregas博士没有披露。河中沙洲博士没有披露。Rappaport博士没有披露。苏尔博士没有披露。哈瓦博士没有披露。
2012年4月25日周三,下午14:00 pm-15:45
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