文摘
摘要目的:评估everolimus,口服mTOR抑制剂,用于治疗血管肌脂肪瘤(AML)病变患者室巨细胞星形细胞瘤(世嘉)与结节性硬化症(TSC)复杂有关。
背景TSC是一种常染色体显性遗传疾病与肿瘤生长相关的多个器官,包括大脑、肾、肺、心。两个最常见的损伤是在大脑和肾脏AML世嘉。
设计/方法:EXIST-1 (NCT00789828)是一个前瞻性,双盲,随机,安慰剂对照,第三阶段的研究。串行世嘉增长从prebaseline基线扫描患者被随机分配(2:1)接收everolimus (n = 78)或安慰剂(n = 39)分层利用enzyme-inducing的抗癫痫药物。Everolimus开始剂量为4.5毫克/ m²/天,调整槽的5 - 15 ng / mL基于病人的耐受性。AML响应率的探索性分析,证实AML患者比例的响应(减少目标AML总额从基线≥50%)≥1目标基线AML患者(最长直径≥1.0厘米;n = 44)是由肾脏CT或MRI评估基线,12日,24日,每年和48周,然后。
结果:有44例(everolimus n = 30;安慰剂,n = 14)在基线确定会见了AML入选标准。AML everolimus的反应率为53.3%和0%,安慰剂。在12周、24和48,只有everolimus AML患者减少≥50%(56.5%、78.3%、80.0%)与安慰剂的患者相比(0%),分别为。更高比例的everolimus AML患者减少≥30%(82.6%、100%、100%)与安慰剂的患者相比(8.3%、18.2%、16.7%)在第12周,24岁,分别为48。
结论:AML患者呈现世嘉与TSC和经验减少AML病变体积与everolimus只有而不是安慰剂治疗。Everolimus可能AML患者提供药物治疗选择,世嘉与TSC有关。
支持:诺华。
披露:弗朗茨博士已经收到个人活动与诺华公司补偿。弗朗茨博士的机构已收到诺华制药的研究支持。Belousova博士没有披露。博士霜没有披露。库珀曼博士没有披露。Bebin博士没有披露。Korf博士没有披露。弗拉米尼博士没有披露。Kohrman博士已经收到个人活动与补偿UCB制药,雅培公司和诺华公司。Kohrman博士获得了研究癫痫药制药公司和葛兰素史克公司的支持,Inc . Sparagana博士已经与诺华收到个人补偿活动,Lundbeck公司,它是一家葛兰素史克公司的联合,Elisa,国王,Sunvion。 Dr. Wu has received personal compensation for activities with Novartis. Dr. Sahmoud has received personal compensation for activities Novartis as an employee. Dr. Sahmoud holds stock and/or stock options in Novartis. Dr. Shah has received personal compensation for activities with Novartis as an employee. Dr. Jozwiak has received personal compensation for activities with Novartis as a consultant.
星期四,2012年4月26日下午13:00 pm-14:45
- 版权©2011年长企业公司,。
