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文摘
摘要目的:评估大剂量肌酸的安全性和耐受性,招收premanifest的可行性和50%高危预防试验科目,和潜在的认知,成像,和血液标记。
方法:六十四合格的参与者被随机分配(1:1)15克每天两次的一水肌酸或安慰剂6个双盲阶段,后跟一个12个月的非盲扩展。主题包括premanifest(测试)和高危个体(未测试)没有临床症状和亨廷顿病(HD)的迹象。主要结果的安全性和耐受性。探索性端点包括精细动作、视觉空间的内存性能;结构和扩散磁共振成像;和选择血液标记。
结果:47个高清运营商和17 non-HD控制被录取。15停止治疗(2分配给安慰剂);都是跟着整个研究期间。主要是意图治疗分析。最常见的不良事件是肠胃。神经影像学证实治疗相关的皮层和纹状体萎缩6放缓和18个月。
结论:我们描述的设计保留了自治的主题不希望基因检测,包括控制评估特异性的治疗效果。我们的结果表明HD预防试验的可行性和高剂量肌酸的安全性,提供可能的疾病改变的证据,支持未来的肌酸的研究,说明前驱的生物标志物的价值。
证据的分类:本研究类我提供证据证明高剂量肌酸是安全的,可以忍受的。
术语表
- 广告=
- 轴向扩散系数;
- HC=
- 健康的控制;
- 高清=
- 亨廷顿病;
- 博士学位=
- premanifest亨廷顿疾病;
- PRECREST=
- 肌酸在Premanifest高清的安全性和耐受性
脚注
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编辑、页面824年
补充数据首页Neurology.org
- 收到了2013年6月14日。
- 接受的最终形式2013年11月19日。
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