文摘
摘要目的:的安全性和有效性评估deflazacort (DFZ)和强的松(PRED)和安慰剂在杜氏肌肉营养不良症(DMD)。
方法:这第三阶段,双盲、随机、安慰剂对照、多中心研究评估肌肉力量在5 - 15岁的196个男孩DMD 52周期间。在第一阶段中,参与者被随机分配到接受治疗与DFZ 0.9毫克/公斤/天,DFZ 1.2毫克/公斤/天,PRED 0.75毫克/公斤/天,12周或安慰剂。在阶段2中,安慰剂的参与者被随机分配到治疗组1的3活跃。分配给一个活跃的参与者最初治疗持续治疗一个额外的40周。主要疗效终点是肌肉力量的平均变化与安慰剂比较,从基线到第12周。这项研究是在1995年完成。
结果:所有治疗组(DFZ 0.9毫克/公斤/天,DFZ 1.2毫克/公斤/天,和PRED 0.75毫克/公斤/天)证明显著改善肌肉力量与安慰剂比较的12周。参与者服用PRED有明显的体重增加比安慰剂或两个剂量的DFZ 12周;在52周,参与者服用PRED有明显的体重增加比DFZ剂量。最常见的不良事件在所有3积极治疗武器Cushingoid外观,红斑,多毛症,增加体重,头痛、鼻咽炎。
结论:治疗12周后,PRED和两个剂量的DFZ与安慰剂比较,改善肌肉力量。Deflazacort与体重增加少于PRED有关。
证据的分类:本研究类我提供证据证明对于DMD的男孩,日常使用的DFZ和PRED是有效地保护肌肉力量超过12周。
术语表
- AE=
- 不良事件;
- 弹道导弹防御=
- 贝克尔肌肉萎缩症;
- 身体质量指数=
- 身体质量指数;
- CI=
- 置信区间;
- DFZ=
- deflazacort;
- DMD=
- 杜氏肌萎缩症;
- FVC=
- 用力肺活量;
- GC=
- 糖皮质激素;
- ITT公司=
- intent-to-treat;
- LS=
- 最小二乘;
- MRC=
- 医学研究委员会;
- PRED=
- 强的松;
- SAE=
- 严重不良事件
脚注
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补充数据首页Neurology.org
- 收到了2016年3月10日。
- 接受的最终形式2016年7月29日。
- ©2016美国神经病学学会的首页
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