这篇文章是关于什么的?
在他们的文章“脊髓来源的神经干细胞移植治疗ALS: 1期和2期试验的分析”，Glass等人。1着手研究一个具体的问题:将人脊髓来源的神经干细胞(HSSC)注射到人脊髓中安全吗?他们还想知道这种专门的手术是否可以由不同的外科医生在多个手术中心安全地进行。像这样的小型研究很重要:它们通常为更大规模的研究铺平了道路。此外，在确定干细胞是否可用于治疗肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的研究之前，必须评估治疗的安全性。因此，这项研究的结果是至关重要的:这些结果有助于决定是否应该进行更大规模的干细胞治疗ALS的研究。
为什么研究人员认为这种干预对ALS患者有希望?已经对患有渐冻症的啮齿动物进行了几项研究。研究表明，向脊髓注射干细胞可以延缓ALS的发病，提高生存率。2这些结果促使研究人员开始对人类进行研究。Glass等人。3.发表了一期试验的结果，表明单浓度的HSSC可以安全地注射到脊髓中。然而，仍有许多问题。增加干细胞注射剂量是否安全?不同机构的外科医生能接受安全手术的培训吗?注射多少次是安全的?病人能安全地接受多少手术?这些都是这项研究试图回答的一些问题。
这项研究是如何进行的?
这项研究在3个学术医疗中心进行。共有15名ALS患者被分为5个治疗组。1-5组每次注射的细胞数量和注射次数均增加。其中一组还接受了2次手术，干细胞被注射到脊髓的2个不同水平，包括颈椎(颈部)和腰椎(下背部)区域。对参与者进行了注射过程的副作用或并发症评估。
此外，仔细监测每个人的ALS进展情况。这是至关重要的。为了使程序安全，它必须满足两个标准。首先，它不能使疾病恶化。其次，它必须产生很少的副作用。在格拉斯等人的研究中，每个人都接受了干细胞注射。作者将这组患者与另一组患有肌萎缩性侧索硬化症但未接受干细胞治疗的患者进行了比较。未接受治疗的渐冻症患者来源于之前的3项渐冻症研究。
研究的结果是什么?
Glass等人的研究表明，接受干细胞和未接受干细胞的患者在疾病进展方面没有差异。换句话说，干细胞移植对参与者的健康没有负面影响。大部分副作用与植入干细胞的过程有关。例如，有些人在手术后感到疼痛。还有一些患者在手术后服用了免疫抑制药物，产生了副作用。这些药物对于抑制免疫系统是必要的，这样身体就不会排斥新植入的干细胞。简而言之，Glass等人发现干细胞植入可以在高剂量下安全进行。基于这些发现，将HSSC移植到脊髓可以安全地扩展到许多手术中心。这为未来的临床试验提供了条件，以评估该程序在ALS治疗中的疗效。
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参考文献
关于肌萎缩性侧索硬化症
als是什么?
肌萎缩性侧索硬化症(ALS)是一种进行性神经系统疾病，攻击脊髓中的神经细胞。这些神经细胞，也被称为前角细胞或运动神经元，负责肌肉控制。神经细胞和肌肉细胞紧密合作。当神经细胞死亡时，肌肉细胞也会死亡，就像ALS一样。这就是为什么肌萎缩性侧索硬化症会影响神经细胞，导致面部、手臂和腿部的肌肉无力。卢·格里克曾7次入选全明星棒球运动员(1923年至1939年，效力于纽约扬基队)，后来患上了渐冻症。因此，许多人把渐冻症称为“葛雷克氏症”。
在美国，有超过1.2万人受到渐冻症的影响。根据美国国家神经疾病和中风研究所关于肌萎缩性侧索硬化症的情况介绍，一项估计是，每10万人中约有4人患有肌萎缩性侧索硬化症。发病年龄在40岁至70岁之间，平均年龄为55岁。它在男性中更常见，并且在白人中比其他种族或民族背景的人更常见。大约90%-95%的病例是随机的;5%-10%是遗传的。也就是说，每10例ALS中就有1例是遗传的。
ALS的症状因人而异。肌肉无力是第一个迹象。它开始得很慢，而且往往在开始时被忽视。每个人都是不同的，所以肌肉无力可以从身体的任何部位开始。当它发生在手上时，一个人可能拿东西有困难，或者写字有困难。当它从腿部开始时，可能会在走路时绊倒或绊倒。如果涉及到面部或口腔，吞咽就会成为问题。
肌萎缩性侧索硬化症是渐进性的:病情会逐渐恶化。随着时间的推移，更多的肌肉参与其中。最终，患者可能无法行走或下不了床。当吞咽受到影响时，一个人可能无法进食，无法保持体重。如果呼吸肌肉受到影响，患者可能需要呼吸机的帮助。
神经科医生可能会根据一个人的身体检查来怀疑ALS。神经学家接受过专门的训练，以寻找肌萎缩性侧索硬化症可能导致的特定身体异常。肌电图和核磁共振等医学检查可以帮助诊断并消除其他看起来与渐冻症类似的疾病。血清测试也有帮助:一些看起来像ALS的病毒性疾病可以在简单的血液测试中显示出来。如果怀疑是遗传形式的渐冻症，基因检测可以显示该人携带与渐冻症相关的基因之一。
截至2016年，ALS还没有治愈方法。1995年，美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration)批准了一种名为利鲁唑(riluzole)的药物用于治疗ALS。利鲁唑被认为可以减少对运动神经元的损伤。临床试验表明利鲁唑可延长几个月的生存期。药物还延长了患者需要通气支持的时间。利鲁唑不能逆转已经对运动神经元造成的损伤。可能会有副作用。服用利鲁唑的人需要进行常规血液检查，以寻找药物引起的肝脏问题。除了药物治疗，ALS患者可能还需要医疗设备。这些设备有助于保持活动能力，必要时还能呼吸。
什么是干细胞?
近年来，干细胞研究一直出现在新闻媒体上。许多报道都关注干细胞治疗脊髓损伤的能力。2008年，有报道称，干细胞可以帮助脊髓损伤后的小鼠更好地行走。42006年，一项研究描述了如何将来自干细胞的运动神经元移植到小鼠体内。2在接受干细胞(和其他药物)的小鼠中，神经功能得到了部分恢复。虽然还有很长的路要走，但这种研究可能会为损伤后恢复神经功能的方法提供见解。
对干细胞的关注是由于它们独特的特性。干细胞可以变成它们想要的任何种类的细胞。这使得它们可能非常有用。例如，如果神经细胞受到损伤，就像脊髓损伤一样，有可能重新生长受损的神经细胞，并恢复神经功能。肌萎缩性脊髓侧索硬化症会影响脊髓中的运动神经元。如果有可能将干细胞植入渐冻症患者的脊髓，它们可能会取代受损的运动神经元，并恢复失去的神经功能。
尽管干细胞有治愈许多疾病的潜力，但干细胞研究仍存在争议。原因是有一种干细胞是从胚胎中获得的。人类干细胞来自人类胚胎。为了获得干细胞，胚胎必须被杀死。这是一个伦理问题:生命从何时开始?杀死胚胎和谋杀一样吗?如果一个胚胎可以挽救数百万人的生命，它还能被摧毁吗?这些争论很可能会持续很多年。
尽管争论的焦点是胚胎，但有些类型的干细胞并非来自胚胎。目前大多数研究都集中在这些类型的干细胞的使用上。近年来已经了解了很多。然而，这类研究才刚刚开始。在干细胞来源的医学治疗可用之前，还有很多工作要做。
欲了解更多信息
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http://journals.lww.com/首页neurologynow/Pages/Resource-Central.aspx
渐冻症协会
项目肌萎缩性侧索硬化症
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