文摘
摘要目的:评价疗效、安全/耐受性fingolimod 0.5毫克,每日一次,与安慰剂比较患者的慢性炎性脱髓鞘多神经根神经病(CIDP)。
背景:CIDP自体免疫发病机理是一种获得性脱髓鞘的周围神经病变。Fingolimod抑制实验性自身免疫性神经炎疾病的动物模型免疫时开始,减少了疾病的严重程度和持续时间晚些时候开始。
设计/方法:在这个双盲、随机、多中心、安慰剂对照,与这些相应平行的组织研究中,成年之前CIDP患者接受静脉注射免疫球蛋白(丙种球蛋白)或糖皮质激素被随机分配(1:1)fingolimod(0.5毫克/天)或安慰剂。由炎性病变患者分层原因和治疗残疾量表(INCAT)成绩研究条目。主要结果是time-to-first证实恶化(≥1点调整INCAT与基线增加)。二次端点握力,Rasch-Built线性加权整体残疾量表(R-ODS),和MRC得分总和。患者停用研究药物恶化,经历了一个不断恶化的事件时,证实了INCAT得分。临时分析徒劳(DMC)是由一个独立的数据监测委员会计划≥50事件发生时。
结果:总体而言,106名患者(平均54.5(12.46)岁(SD);女性,n = 39 [36.8%])。所有接受CIDP患者治疗研究入口;主要的治疗方法是丙种球蛋白(77.4%)和类固醇(22.6%)。平均INCAT在基线和R-ODS成绩分别为2.7和66.0,分别。约,43%,33%,24%的患者基线INCAT分数< 3 = 3 > 3,分别。
独立DMC评估结果的主要和次要端点(基于预定义的标准)临时分析和建议中止学习。研究结果将会在国会。
结论:预先计划的临时分析表明,它不太可能在这项研究中表现出显著的益处fingolimod和安慰剂的时候完成。因此,这项研究是停止了徒劳无益。
研究支持:
这项研究是由诺华制药公司在瑞士巴塞尔
披露:哈收到个人赔偿拜耳博士生原体,CSL贝林,Grifols,默克公司Serono,诺华,罗氏公司,赛诺菲安万特Genzyme作为一个演讲者和顾问。Dalakas收到个人补偿活动诺华博士霍夫曼罗氏,Therapath, Octapharma。Dalakas博士已经收到了个人在一篇社论中补偿神经病学治疗进展的能力。首页Dalakas博士已经收到了来自诺华制药研究支持,生原体,Dysimmune基金会,Genzyme, CSL Newfactor, EMD Serono,《创世纪》。Merkies博士已经收到个人活动与补偿Talecris冰研究中,CSL贝林,局部反馈,诺华,Octapharma, Talecris公司。Merkies博士收到Talecris人才,研究支持欧盟第七框架计划和GBS /国际CIDP的基础。Latov博士已经收到个人活动与Grifols和动量补偿疗法作为顾问。分类帐博士收到Baxalta个人活动与补偿我们,公司。、CSL-Behring Kedrion波斯公司。,LFB, Novartis, Terumo BCT and UCB. Dr. Nobile-Orazio has received personal compensation for Baxter, CSL Behring, Kedrion, LFB, and Novartis. Dr. Sobue has nothing to disclose. Dr. Genge has received personal compensation for activities with Novartis as a consultant and employee. Dr. Merschhemke has received personal compensation for activities with Novartis as an employee. Dr. Ervin has received personal compensation for activities with Novartis Pharma AG as an employee. Ms. Agoropoulou has received personal compensation for activities with Novartis Pharma AG as an employee. Dr. Hughes has received personal compensation for activities with Novartis, CSL Behring, LFB as an consultant.
