文摘
摘要目的:油压(NCT02628743)是一个开放的扩展研究的长期安全性和有效性评估olesoxime患者2型或non-ambulatory 3型脊髓性肌萎缩(SMA)。
背景:Olesoxime口服,每日服用复合支持线粒体的功能。在之前的随机、双盲第二阶段研究(NCT013026003-25岁)患者2型或non-ambulatory类型3 SMA olesoxime保持运动机能超过24个月,而安慰剂组下降。
设计/方法:一百二十九2型或non-ambulatory类型3 SMA患者从之前的第二阶段研究登记和处理olesoxime(10毫克/公斤);绝大多数已随访12个月(n = 104)。主要终点是安全性和次要端点包括运动机能的变化测量(MFM) D1和D2从基线到5年。油压基线访问发生2.4 - -5.1年(平均3年)研究药物停药后在阶段2。
结果:与先前的研究一致,olesoxime普遍安全,耐受性良好的剂量评估。维修2年以上观察到的运动机能的第二阶段研究是紧随其后的是大幅下降的MFM D1和D2(> 2点/年)停药后后。然而,~ 2点MFM olesoxime和安慰剂治疗不同的第二阶段是维持在油压基线。此外,olesoxime开放治疗稳定运动机能(平均MFM D1和D2从基线的变化:6个月,−0.03 [SD, 4.79;n = 124];12个月,−0.22 [SD、4.74 n = 104])。这些数据支持的长期稳定运动机能在第二阶段的研究。研究更新包括小说将于18个月的数据。
结论:这些数据表明,olesoxime提供提供有意义的临床效益的潜力和可能发挥作用在未来治疗SMA的管理。
研究支持:
由罗氏公司
披露:Muntoni博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,与参与SAB会议或其他活动(罗氏公司;Avexis和生原体)和教育活动(生原体)。Muntoni博士已经收到从我的研究所研究支持接收支持生原体和罗氏公司赞助的临床试验。Buchbjerg博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,与罗氏公司或其他活动。贝尔蒂尼博士没有披露。Dessaud博士没有披露。麦古力已收到个人赔偿咨询博士担任科学顾问委员会说,与马,或其他活动公司,Ionis制药、Inc .柯希纳博士已经收到& f·霍夫曼La-Roche有限公司个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,与生原体或其他活动,罗氏,Avexis。柯希纳博士已经收到生原体研究支持,罗氏,Santhera, PTC(列车自动控制系统)。里德博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,或其他活动与罗氏产品有限公司(员工)。Lusakowska博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,与PTC或其他活动,罗氏。 Dr. Comi has nothing to disclose. Dr. Cuisset has nothing to disclose. Dr. Abitbol has received personal compensation for consulting, serving on a scientific advisory board, speaking, or other activities with Inventiva Pharma. Dr. Abitbol holds stock and/or stock options in Pfizer. Dr. Scherrer has received personal compensation in an editorial capacity for Trophos SA. Dr. Morawski Vianna has received personal compensation for consulting, serving on a scientific advisory board, speaking, or other activities with Hoffmann-LaRoche. Dr. Van Der Pol has nothing to disclose. Dr. Vuillerot has received personal compensation for consulting, serving on a scientific advisory board, speaking, or other activities with Roche, Biogen. Dr. Vuillerot has received research support from Roche. Dr. Gorni has nothing to disclose. Dr. Fontoura has received personal compensation for consulting, serving on a scientific advisory board, speaking, or other activities with F. Hoffmann La-Roche Ltd. Dr. Fontoura holds stock and/or stock options in F. Hoffmann La-Roche Ltd., which sponsored research in which Dr. Fontoura was involved as an investigator.
