疾病和治疗反应在儿童复发髓少突细胞糖蛋白抗体(MOG-Ab)相关疾病(S51.008)

摘要目的:描述临床表型、治疗反应和复发MOG-Ab-associated患儿疾病的结果。

背景:MOG-Ab一直确认的脱髓鞘疾病的成人和儿童。当前的治疗策略主要是center-specific和没有正式治疗评估

设计/方法:我们前瞻性地收集人口、临床和放射性数据来自8个国家的欧盟儿科脱髓鞘疾病财团。患者治疗根据当地协议。年复发率(ARR)和扩展残疾状态量表(eds)评分和治疗疾病修饰药物(诊断)计算。

结果:102名儿童被识别;他们最初的诊断视神经节neuromyelitis谱系障碍(43.1%)、急性播散性脑脊髓炎其次是视神经炎(19.6%)、多相播散性脑脊髓炎(19.6%),复发性视神经炎(17.6%)。

总共有464脱髓鞘事件队列中被报道。没有病人的人口统计和脱髓鞘表型的差异在发病和治疗病人治疗,但是治疗病人有更多的复发(p = 0.0094)和更高的比未经处理的eds (p < 0.0001)。

诊断有52名儿童(51%):28(53.8%)与一个DMD患者治疗,17例(32.7%)有两个,7例(13.5%)有三个或更多的连续监测诊断。在所有治疗复发的患者共有127复发治疗报告队列。

任何更改在加勒比海盗和eds观察pre -和β干扰素post-initiation glatiramer醋酸(n = 11)。加勒比海盗与咪唑硫嘌呤从1.84减少到1.0 (n = 20, p = 0.0004);1.79到0.52,霉酚酸酯(n = 15, p = 0.0028);2.12到0.67与利妥昔单抗(n = 9, p = 0.0008),尽管eds保持不变。改善ARR (2.16, 0.51, p < 0.0001)和eds (2.2, 1.2, p = 0.013)患者在常规静脉注射免疫球蛋白(n = 12)。

结论:诊断常用的治疗MS患者与临床改善儿童MOG-Ab-associated疾病,同时硫唑嘌呤,霉酚酸酯,以美罗华特别是丙种球蛋白,是与减少复发频率有关。

披露:Hacohen博士没有披露。团队没有披露拥有博士。莱希博士没有披露。Jurynczyk博士没有披露。莱特博士没有披露。Konuskan博士没有披露。Poulat博士没有披露。Maurey博士没有披露。沃斯默博士没有披露。博士海明威没有披露。 Dr. Hennes has nothing to disclose. Dr. Leite has nothing to disclose. Dr. Ciccarelli has nothing to disclose. Dr. Anlar has nothing to disclose. Dr. Hintzen has nothing to disclose. Dr. Marignier has nothing to disclose. Dr. Palace has nothing to disclose. Dr. Baumann has nothing to disclose. Dr. Rostasy has received personal compensation for consulting, serving on a scientific advisory board, speaking, or other activities with served as a consultant for PARADIGMS study. Dr. Neuteboom has nothing to disclose. Dr. Deiva has nothing to disclose. Dr. Lim has nothing to disclose.