文摘
摘要目的:定性、定量比较的表现评分和MG-ADL措施在MGTX审判。
背景:评分和MG-ADL是两个最常见的措施重症肌无力(MG)疾病严重程度,但黄金标准尚未建立。MGTX试验收集纵向MG-ADL和评分办法患者随机分配到胸腺切除术+强的松(TPP)或强的松(PA)。
设计/方法:MG-ADL评分和疾病措施分析了118例治疗组和随访时间至少有一个后续的访问使用广义线性模型和重复措施(glm)和自相关AR(1)协方差。模型比较来确定措施同样捕获组不同疾病状态和时间趋势。分布的假设也评估模型。
之间的相关性的措施检查123例观察。评分和MG-ADL意味着之间的多元关系,标准差,观察到的相关性进行图形和使用多元方差分析。
结果:假设正常评分似乎足够,但MG-ADL更好符合泊松分布。治疗组和时间都显著(p < 0.05)两种模型。AR(1)参数是同样高的评分(0.8448)和MG-ADL (0.7225)。整体视觉评分模型更适合病人特别是TPP。
基线的措施之间的相关性为0.65 (TPP)和0.53 (PA)。日益多元关系描述观察到的这两个指标之间的相关性及其手段(停止p < 0.0001)和标准差(停止p < 0.0001),在每个时间点时建议措施执行更类似的疾病不太好控制。
结论:评分和MG-ADL明显相关,似乎在测量中执行类似的MG严重性。曲线和AR(1)模型系数反映在研究治疗修改访问是相似的。评分常态假设适用于建模,从而促进统计分析,使更广泛的评估模型。
披露:麦克弗森博士获得了研究风湿性关节炎药物的支持,Alexion制药、重症肌无力美国的基础。博士没有披露。杜达博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,患风湿性关节炎的药物或其他活动。杜达博士持有股票或股票期权在风湿性关节炎药物。Farzaneh-Far博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,患风湿性关节炎的药物或其他活动。Farzaneh-Far博士持有股票或股票期权在风湿性关节炎药物。沃尔夫博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,与Grifols或其他活动,夏尔,Alexion。沃尔夫博士已经收到ArgenX研究支持,Ra和Immunovant。卡明斯基博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,患风湿性关节炎的药品和GT生物制药或其他活动。刀已经收到个人赔偿咨询博士担任科学顾问委员会说,与AMO制药或其他活动,Biolinerx,地平线制药、海蜃制药、默克公司,默克和辉瑞,Opko生物制剂,Neurim,诺华,Ophazyme,赛诺菲-安万特(sanofi - aventis)套索制药、Receptos / Celgene公司,梯瓦制药、NHLBI,美国儿童健康与人类发展研究所Atara Biotherapeutics,轴突,生原体,Argenix,头脑风暴细胞疗法,查尔斯顿实验室公司,点击疗法,Genzyme,基因泰克,瓦制药,Klein-Buendel合并,落实Medday,诺华,罗氏,Scifluor, Somahlution,梯瓦制药、TG疗法,但休斯顿。 Dr. Cutter has received personal compensation in an editorial capacity for Statistical editor for the Journal of the American Society of Nephrology. Dr. Cutter has received research support from Via MGFA.
