文摘
摘要目的:评估的安全性和耐受性每日口服nilotinib(150 - 300毫克每日一次)与安慰剂相比适度先进(组1)和早期/新创(组2)帕金森病(PD)的参与者。
背景:几个细胞和动物模型研究表明nilotinib可能降低α-突触核蛋白在PD病理。Nilotinib是FDA批准的特定类型的白血病但PD。一个小型开放标签临床研究测试的安全/耐受性nilotinib首次PD和报道,有积极的,尽管探索性,功效的迹象。
设计/方法:NILO-PD是第二阶段的随机、双盲、安慰剂对照、平行组,两个队列研究。群1将招收75名参与者与先进的PD温和。参与者将随机比每日一次剂量的nilotinib或安慰剂(150 mg: 300 mg:安慰剂)6个月。如果一个或多个剂量决定队列1中是安全的,那么队列2将招收60新创PD参与者随机2:1每日一次剂量的nilotinib或安慰剂(最高的容忍和安全剂量队列1:安慰剂)为12个月。两个组别的主要结果是安全性和耐受性。二级和探索性成果包括nilotinib的任何症状的评估效果,nilotinib对PD的残疾的影响(MDS-UPDRS /),认知功能(DRS-2),生活质量,PK概要文件和一个电池的血清和脑脊液生物标志物。
结果:这项研究是由25帕金森研究小组(PSG)在美国网站。招聘组1 2017年11月开始,预计在2018年底完成。
结论:本研究将提供进一步的信息安全/耐受性、剂量选择和生物标志物的nilotinib小说作为一个潜在的症状和疾病修饰治疗PD和确定是否需要继续未来的疗效研究。
披露:Simuni博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,与阿卡迪亚或其他活动,金刚石,Teva, UCB制药,Abbvie, Anavex,爱力根,Accorda, Neuroderm, Photopharmics, Revance,赛诺菲,Sunovion,旅行者,我们世界药物,迈克尔·j·福克斯基金会。Simuni博士收到生原体研究支持,罗氏,Neuroderm,赛诺菲,研究所,迈克尔·j·福克斯基金会和帕金森基金会。菲斯克博士没有披露。博士商人没有披露。科菲博士没有披露。马修斯博士没有披露。博士美国慧智公司没有披露。Brundin博士没有披露。西蒙博士没有披露。史瓦西博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,与盛行疗法或其他活动,礼来公司和有限公司,Biotie / Acorda疗法。 Dr. Schwarzschild has received royalty, license fees, or contractual rights payments from MGH. Dr. Weiner has nothing to disclose. Dr. Adams has nothing to disclose. Dr. Venuto has nothing to disclose. Dr. Trusso has nothing to disclose. Dr. Baker has nothing to disclose. Dr. Kostrzebski has nothing to disclose. Dr. Ward has nothing to disclose. Dr. Rafaloff has nothing to disclose.
