文摘
摘要目的:确定儿童的效用评价残疾库存计算机自适应测试(PEDI-CAT)量化功能亚历山大病(AxD)患者的能力。
背景:的PEDI-CAT Content-Balanced“全面”的评估是一个计算机工具专为儿童身体、认知和行为障碍。我们探索PEDI-CAT作为一个潜在的观察家报道结果的可行性措施迫在眉睫AxD临床试验。
设计/方法:AxD成果研究的参与者完成一批多学科评估,包括PEDI-CAT的综合评估,管理在iPad和回答一个代理(家长/监护人)主题< 21年。捕获四个领域:日常活动(日常生活活动),流动性(运动技能)、社会(与他人交互)和责任(独立)。AxD分数比较规范的分数(年龄组,意味着50,标准偏差(SD) 10)和百分比范围由程序生成。粗大运动功能测量- 88 (gmfm - 88)捕获粗大运动技能跨5个维度(躺/滚动,坐着,爬/跪,和站/走/跑/跳),并在相同的访问管理。gmfm - 88和流动性比例分数(不与年龄相关,但在连续提供数据对那些不太可能达到age-expected开发)使用皮尔逊相关系数的比较。
结果:代理的38 AxD患者完成了PEDI-CAT。意味着规范分数低于同龄青年:活动26.1(标准差25.6),移动5.0(标准差49.8),27.9(23.9),社会和责任30.5(标准差20.6)。病人的比例得分< 5th百分位的领域是:活动65.79%,迁移率76.32%,社会57.89%和57.89%的责任。因果分析揭示了PEDI-CAT迁移之间的显著相关性分数和扩展gmfm - 88 (p < 0.001)。
结论:PEDI-CAT分数AxD捕捉增加障碍在日常技能相比同龄青年。迁移成绩高度相关AxD gmfm - 88,贷款同时效度的使用PEDI-CAT评估粗大运动功能。
披露:库珀博士没有披露。库萨克博士没有披露。Kopin博士没有披露。汉特曼博士没有披露。Kornafel博士没有披露。Sollee博士没有披露。刘博士没有披露。Waldman已收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,与现时的或其他活动,Inc .为联合健康集团Waldman持有股票或股票期权的火花,热费希尔,辉瑞。Waldman收到Ionis制药的研究支持。
