文摘
摘要目的:评估附加CBD的长期安全性和有效性治疗Dravet综合症患者(DS)在第二个临时开放的扩展(OLE)的分析两个阶段3,随机对照试验,GWPCARE1 GWPCARE2。
背景:DS是一种难治性癫痫,发作通常在生命的第一年和高死亡率。高纯度CBD (Epidiolex®)在美国被批准用于癫痫与Dravet综合症患者≥2岁。
设计/方法:患者接受吉瓦的高纯度植物制药配方CBD(100毫克/毫升)在口腔的解决方案。主要终点是安全。二级端点从基线变化剧烈和总发作频率和主题/照顾者全球变化的印象。
结果:289名患者完成了随机对照试验,278参加GWPCARE5。在14%的病人已完成数据截止,52%是持续的,和34%的退出了。意味着病人年龄是9.8岁;97%的人< 18年。患者服用平均3并发抗癫痫药物有68% clobazam, stiripentol丙戊酸钠,63%和39%。病人的模态CBD剂量的意思是22毫克/公斤/天。严重不良事件(AEs)和AEs据报道96%和32%的患者;由于AEs 7%停止。肝脏转氨酶升高> 3×正常是在9%的患者报告的上限;没有严重的肝损伤。 Two nontreatment-related deaths were reported. Median % reductions from baseline assessed in 12-week intervals were 44%–57% for convulsive and 49%–67% for total seizures through 72 weeks. Over 80% of patients/caregivers reported improvements in overall condition.
结论:患者长期治疗与附加CBD DS产生持续发作减少,没有新的安全问题。
披露:哈尔福德博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,或其他活动与大脑前哨,格林威治生物科学,飞利浦神经,NCGS。哈尔福德博士已经收到了从生原体研究支持,格林威治生物科学、神经科学最适条件,SK生命科学、武田,大脑前哨,飞利浦,癫痫研究财团。雅伯博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,或其他活动BioMarin和氙。Nabbout博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,或其他活动与诺华,Livanova, Advicennes,瓦制药,Zogenix, UCB,卫材、Biomarin, Targeon,武田,纽迪希亚,卫材和Zogenix。Nabbout博士已经收到了个人在一篇社论中补偿Epilepsia和Epilepsia开放的能力。Sanchez-Carpintero博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,或其他活动对诺华制药和GWPharma顾问委员会。Sanchez-Carpintero博士接到GWpharma和Zogenix研究支持。Shiloh-Malawsky博士没有披露。黄博士接到瓦制药研究支持。Checketts博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,或其他活动GW研究有限公司Checketts博士持有股票或股票期权在瓦制药。 Dr. VanLandingham has received personal compensation for consulting, serving on a scientific advisory board, speaking, or other activities with Greenwich Biosciences Inc.
