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文摘
客观的这个阶段I / II研究试图探讨鞘内政府间充质干细胞(msc)的多系统萎缩(MSA)的治疗方法。
方法使用剂量递增设计,我们10到2亿年交付脂肪自体msc鞘内MSA早期患者。患者密切关注与临床、实验室和影像学监测。主要终点是不良事件的频率和类型;关键二级端点被统一评估疾病进展的速度MSA评定量表(UMSARS)。
结果24个病人接受治疗。没有引起严重不良事件,注射一般耐受良好。最高剂量层,3 4发达腰/后腿部疼痛,病人与增厚/增强腰椎神经根。虽然没有相关神经赤字,我们决定dose-limiting毒性。总共12 6例在中剂量层开发相似,但更温和的和短暂的不适。进展速度(UMSARS总)是一个匹配的历史对照组相比显著降低(0.40±0.59 vs 1.44±1.42点/月,p= 0.004)具有明显的剂量依赖性的影响。
结论鞘内MSC政府在MSA是安全的,同时可以关联到一个痛苦的植入在高剂量响应。引人注目的功效信号存在剂量依赖的相关性安慰剂对照试验计划的基础。
证据的分类这个I / II期研究提供四级MSA早期,患者的证据表明,鞘内MSC管理是安全的,可能会导致一个痛苦的植入在高剂量反应,和与剂量依赖性疗效相关信号。
术语表
- AE=
- 不良事件;
- 脑源性神经营养因子=
- 脑源性神经营养因子;
- 卡斯商学院=
- 复合自主严重程度评分;
- 指南针=
- 复合自主严重程度量表;
- CRTU=
- 临床研究和试验单位;
- GDNF=
- glial-derived神经营养因子;
- MSA=
- 多系统萎缩;
- MSA-C=
- 多系统萎缩主要涉及小脑损伤;
- MSA-P=
- 多系统萎缩主要包括帕金森症;
- MSC=
- 间充质干细胞;
- 神经生长因子=
- 神经生长因子;
- UMSARS=
- 统一的MSA评定量表
脚注
去首页Neurology.org/N为充分披露。资金信息和披露认为作者相关的,如果有的话,年底提供这篇文章。
评论页面25
类的证据:NPub.org/coe
- 收到了2018年7月11日。
- 接受的最终形式2019年2月14日。
- ©2019美国神经病学学会的首页
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