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客观的调查是否哺乳动物雷帕霉素靶抑制剂everolimus可以提高智力障碍、自闭症和其他神经缺陷的儿童复杂结节性硬化症(TSC)。
方法在这12个月,随机、双盲、安慰剂对照试验中,我们试图招收60 TSC和智商的孩子< 80、学习障碍、特殊教育或自闭症,4-17岁没有棘手的癫痫发作被分配接受everolimus或安慰剂。Everolimus滴定是血槽水平5 - 10 ng / mL。主要结果是全面的智商;次要结果包括自闭症、神经心理功能和行为问题。
结果32 TSC的儿童被随机分配。意向处理分析显示没有好处的everolimus全面IQ(智商−5.6点治疗效果,95%置信区间12.3−1.0)。没有发现影响二次结果,包括自闭症和神经心理功能,和问卷调查行为问题,社会功能,沟通能力,执行能力,睡觉,生活质量和感官处理。所有患者不良事件。两个病人everolimus和2例安慰剂停止治疗的不良事件。
结论Everolimus没有改善认知功能,自闭症,或与TSC神经缺陷的儿童。使用everolimus TSC,目的是改善儿童认知功能和行为不应该被鼓励在这个年龄段。
Clinicaltrials.gov标识符NCT01730209。
证据的分类本研究与TSC儿童类我提供证据证明,everolimus并不能提高智力障碍、自闭症,行为问题,或其他神经缺陷。
术语表
- 节选=
- 自闭症诊断观察计划;
- 啤酒的VMI=
- Beery-Buktenica发展视觉运动整合测试;
- 剑桥大学=
- 剑桥大学神经心理学测试自动化电池;
- 很高=
- 儿童行为检查表;
- CI=
- 置信区间;
- DSMB=
- 数据安全监测委员会;
- 位差=
- 四分位范围;
- mTOR=
- 哺乳动物雷帕霉素靶;
- SDSC=
- 规模为儿童;
- SRS=
- 社会反应量表;
- 扶轮基金会=
- 老师的报告形式;
- TSC=
- 结节性硬化症复杂;
- WISC-III-NL=
- 韦氏儿童智力量表;
- WPPSI-III-NL=
- 韦氏学龄前儿童智力的主要尺度
脚注
去首页Neurology.org/N为充分披露。资金信息和披露认为作者相关的,如果有的话,年底提供这篇文章。
类的证据:NPub.org/coe
编辑、页面51
- 收到了2018年10月30日。
- 接受的最终形式2019年3月4日。
- ©2019美国神经病学学会的首页
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