文摘
摘要目的:本研究的主要目的是评估subject-centered function-related目标达到情况(目标达到情况量表t指数)经过多次/重复abobotulinumtoxinA注射在儿科患者下肢痉挛状态。有效性的abobotulinumtoxinA注入肌肉组织通过修改Ashworth规模(MAS)也被评估。
背景:AbobotulinumtoxinA被批准用于治疗小儿下肢痉挛状态(锁相环)。治疗和目标需要个性化的根据病人的需要。
设计/方法:这第四阶段的研究(NCT03017729)旨在收集真实的数据abobotulinumtoxinA治疗的临床使用锁相环(2-17岁)。处方决定之前,和独立于研究招生,abobotulinumtoxinA根据当地处方信息使用。功能目标(利用t指数)被确定为基线患者/父母/照顾者咨询与调查人员。肌肉是评估使用MAS基线和随后的访问。收集不良事件在整个研究。
结果:144患者第二注入和包含在第一个临时分析,76.4% (n = 110)肉毒神经毒素-non-naive(肉毒毒素)。在招生的时候,76.4%是2 - 9岁。治疗周期1,年底总人口t指数(SD)是52.41 (11.76);BoNT-naive (N = 34)为53.59(13.63)与BoNT-non-naive 52.05 (11.16)。2 - 9岁的病人,t指数为51.78(11.01)和54.46(13.88)- 17岁的病人。MAS反应(≥1点从基线下降)也同样观察到腓肠肌(29.9%,n = 23/77),比目鱼肌(22.0%,n = 9/41),和腿筋(21.6%,n = 8/37),但不经常合并(4.8%,1/21)。
结论:目标达到情况结果好于预期(t指数> 50.0)整个锁相环人口以及BoNT-naive / non-naive患者和年龄子组。通过MAS评估注入肌肉减少了语气。安全数据将会在明年中期分析。
披露:葛姆雷博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,易普森和爱力根或其他活动。葛姆雷博士接到易普森和爱力根的研究支持。Dabrowski博士没有披露。Delgado博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,或其他与日常活动,爱力根和Kashiv制药公司。Delgado博士接到易普森制药研究支持。Tilton博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,易普森制药或其他活动。蒂尔顿博士接到易普森制药研究支持。基督教博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,与日常生物制药或其他活动。埃文斯博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,易普森和生原体或其他活动。埃文斯博士从美国获得了研究支持脑瘫和发展医学。 Dr. Maisonobe has received personal compensation for consulting, serving on a scientific advisory board, speaking, or other activities with Ipsen Pharma. Dr. Wietek has received personal compensation for consulting, serving on a scientific advisory board, speaking, or other activities with IPSEN Biopharmaceuticals. Dr. Rubin has received personal compensation for consulting, serving on a scientific advisory board, speaking, or other activities with Previous employee of Ipsen.
