文摘
摘要目的:评估减少上肢痉挛状态abobotulinumtoxinA注射后痉挛状态的脑瘫患儿(CP)。
背景:先前的研究上肢痉挛状态的肉毒杆菌毒素已经很小,和一些评估重复治疗。
设计/方法:这是一个双盲,repeat-treatment(≤4周期超过1年)研究(NCT02106351)。孩子(2-17y)与CP和≥1上肢痉挛状态是随机的(比)Cycle-1注射abobotulinumtoxinA 8 u /公斤,16 u /公斤或2 u /公斤(控制)为主要目标的肌肉组织(PTMG;肘或腕屈肌)。周期2 - 4的PTMG可以改变,当孩子们收到8 u /公斤或16 /公斤。
结果:212名儿童被随机和180年完成了研究。的变化修改Ashworth规模(MAS)的PTMG从基线到第6周的周期1(主要终点)明显不同的8 u /公斤和16 /公斤abobotulinumtoxinA组与2 u /公斤控制(意思是减少来自基线−2.0和2.3 vs−−1.6,分别),在第16周维护和统计差异。所有三组显示改善Tardieu PTMG的尺度参数。PTMG肘屈肌,改善显著(p≤0.05)两个剂量组与对照组在第6周被抓的角度(XV3)和痉挛状态角度PTMG腕屈肌(X), u /公斤16日剂量(但不是8 u /公斤剂量)显著(p < 0.001)优于对照组2 u /公斤剂量在第6周Tardieu规模XV3和x效益持续超过1年期研究重复abobotulinumtoxinA注射(8 u /公斤或16 /公斤)。意思是注射间隔(2 u /公斤,8 u /公斤,16 u /公斤):22.4,23.9和25.6周,分别。肌肉无力是唯一治疗相关的AE≥1的孩子/组(分别为4.3%、5.7%和1.4%)。
结论:AbobotulinumtoxinA服用剂量的8 u /公斤或16 /公斤上肢相比显著降低痉挛状态2 u /公斤控制剂量耐受良好。疗效与重复持续注射8 u /公斤或16 u /公斤/一年。
披露:Tilton博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,易普森制药或其他活动。蒂尔顿博士接到易普森制药研究支持。博士卡已收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,易普森制药或其他活动。Dursun博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,和其他日常活动,爱力根。Dursun博士已经收到了从日常研究支持,爱力根,梅尔兹。Bonikowski博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,和其他日常活动,爱力根。Bonikowski博士已经收到了从日常研究支持,爱力根,梅尔兹。一位博士接到日常研究支持。Maciag-Tymecka博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,和其他日常活动,爱力根。从日常Maciag-Tymecka博士获得了研究支持。 Dr. Oleszek has received personal compensation for consulting, serving on a scientific advisory board, speaking, or other activities with Allergan, Ipsen. Dr. Oleszek has received research support from Ipsen. Dr. Dabrowski has nothing to disclose. Dr. Grandoulier has received personal compensation for consulting, serving on a scientific advisory board, speaking, or other activities with Ipsen. Dr. Picaut has received personal compensation for consulting, serving on a scientific advisory board, speaking, or other activities with Ipsen. Dr. Delgado has received personal compensation for consulting, serving on a scientific advisory board, speaking, or other activities with Ipsen, Allergan and Kashiv Pharma. Dr. Delgado has received research support from Ipsen Pharma.
