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文摘
客观的拉希评估的灵敏度分析,加权神经病变和考试分数腓骨肌萎缩(CMTNS-R和CMTES-R)患者的临床进展疾病1型腓骨肌萎缩(CMT1A)。
方法CMT1A患者遗传疾病财团从18岁的场所进行评估在2009年到2018年之间。加权CMTNS和cmt修改类别的反应是与拉希分析标准的分数。改变从基线CMTNS-R和纵向CMTES-R估计回归模型。
结果基线CMTNS-R和CMTES-R分数可用517年和1177年的参与者,分别。平均数±标准差参与者与可用CMTES-R得分41岁±18(4 - 87)年,56%是女性。后续CMTES-R评估1、2和3年供377,321,244名患者。混合回归模型显示,CMTES-R得分显著变化在年2到6相比基线(意思是改变从基线0.59分2年,p= 0.0004,n = 321)。相比原来的cmt, CMTES-R显示55%的改善标准化反应意味着(意味着改变/ SD) 2年(0.17和0.11)。改变在CMTES-R 2年在轻微至中等影响最大的患者(1.48分意味着改变,95%置信区间0.99 - -1.97,p< 0.0001,基线CMTES-R得分0 - 9)。
结论CMT1A患者CMTES-R显示随时间变化,比原来的cmt更敏感。CMTES-R最敏感的改变在轻度至中度患者基础疾病严重程度和未能捕获进程CMT1A患者严重。
ClinicalTrials.gov标识符NCT01193075。
术语表
- CI=
- 置信区间;
- CMT=
- Charcot-Marie-Tooth;
- cmt=
- CMT考试分数;
- CMTES-R=
- Rasch-modified cmt;
- CMTNS=
- 神经病变评分腓骨肌萎缩;
- CMTNS-R=
- Rasch-modified CMTNS;
- CMTNSv2=
- CMTNS版本2;
- 我看=
- 临床结果评估;
- CTM1A=
- 病1型腓骨肌萎缩;
- 公司=
- 遗传疾病的财团;
- RDCRN=
- 罕见疾病临床研究网络;
- SRM=
- 标准化反应的意思
脚注
↵*几何级数的关系改变了在研究过程中。在研究的第一部分,他隶属于美国临床神经科学,基金会IRCCS史Neurologico卡洛•Besta米兰,意大利;他目前隶属于Clinici Scientifici Maugeri, Neurorehabilitation单位,科学研究所Telese Terme (BN),意大利。
去首页Neurology.org/N为充分披露。资金信息和披露认为作者相关的,如果有的话,年底提供这篇文章。
遗传性疾病Consortium-Rare疾病临床研究网络(INC-RDCRN)成员中列出附录2在本文的最后。
编辑、页面373年
- 收到了2019年3月26日。
- 接受的最终形式2019年9月4日。
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