抽象性
目标:确定脊椎萎缩症患者安全性、可耐性及药效动态关系
后台 :SMA是一种严重进化神经肌肉疾病,其原因是删除和/或变异导致运动神经元蛋白生存水平下降SMN1基因学二分单网基因类SMN2产生低水平功能性SMN蛋白Risdiplam口服中央和外围分布SMN2mRNA前切片修饰器提高功能性SMN蛋白Risdiplam(EVRYSDITM)经FDA批准治疗2个月以上SMA病人
设计/方法:JEWELFISHNCT03032172持续多点开放标签研究评估安全性、可容性以及PK/PD关系JEWERULFSHE前接收RG7800(RO6885247)、Olisoxime或oncernogenea
结果:安全数据来自173名SMA病人st2020年1月)共接收32.8个月(13名病人以前接收RG7800人,76名病人接收nusisen人,14名病人接收sernogene abarvec人,70名病人接收olesoxime人)。未报告与处理相关安全结果导致退出非纳伊夫病人复元处理总体AE剖面与治疗纳伊夫病人相容JEWELIFISPD显示中位SMN蛋白量比基准量增加2倍(数据剖析:2020年6月01日),这与SUNFISS研究PD数据一致(SUFISS研究PD数据)NCT02908685疗效2/3SMA
JEWELFISH研究中提供最新安全数据
结论:JEWELFISH研究正在全欧和美国各地进行中,并将提供重要数据说明非纳伊夫SMA病人的risdiplam安全与PD
披露:博士Chiriboga因担任Genentec顾问而获得5 000-9 999美元的个人补偿博士Chiriboga因在Roche科学咨询或数据安全监控板服务而获得500至4 999美元的个人补偿博士奇里波加因在Avexis科学咨询或数据安全监控板服务而获得500至4 999美元的个人补偿博士奇里波加因在生物话语局服务而获得500至4 999美元的个人补偿机构博士Chiriboga从Roche得到研究支持机构博士奇里波加接受Avexis研究支持机构博士奇里波加接受比根研究支持机构博士奇里波加接受NIH研究支持博士Chiriboga从有关保健的出版物上获取出版版税克劳迪奥布鲁诺没有什么披露Tina Duong因担任Roche顾问而获得个人补偿10 000-49 999美元不等Tina Duong因在Roche科学咨询或数据安全监控板服务而获得个人补偿,范围在0-499美元之间Tina Duong因在Roche讲演局服务而获得500-4 999美元的个人补偿德克菲舍尔没什么可透露Janbernd Kirschner因担任Roche顾问而获得个人补偿500至4 999美元不等。Janbernd Kirschner因担任Biogen顾问而获得个人补偿500至4 999美元不等。Janbernd Kirschner因担任Avexis顾问而获得个人补偿500至4 999美元不等。Janbernd Kirschner因在Biogen科学咨询或数据安全监控板服务而获得个人补偿500至4999美元不等。Janbernd Kirschner因在Roche讲演局服务而获得个人补偿500至4 999美元不等。Janbernd Kirschner因在Avexis讲演局服务而获得个人补偿500至4 999美元不等。Janbernd Kirschner因在Biogen语言局服务而获得个人补偿500至4999美元不等。Janbernd Kirschner机构得到了Roche研究支持Janbernd Kirschner机构得到了Biogen研究支持Eugenio Mercuri因在Sarepta科学咨询或数据安全监控板服务而获得10 000至49 999美元的个人补偿,Sarepta、Santhera、PTC、Pfizer、Roche、Biogen、Avexisnovartis、Screior Rock和CytokinticsEugenio Mercuri因在Sarepta、Santhera、PTC、Pfizer、Roche、Biogen和Avexis Novartis讲演局服务而获得个人补偿10 000-49 999美元不等Eugenio Mercuri机构得到了生物元研究支持Marianne Gerber因担任Roche雇员而获得个人补偿Marianne Gerber从FHoffmann La Roche获取股权或控股权博士高尼因担任霍夫曼拉罗什雇员而获得个人补偿Heidemarie Kletzl因担任Hoffmann-La Roche雇员而获得个人补偿塔米McIver因担任Roche雇员而获得个人补偿泰米McIver从Roche获取股权或控股权Renata SCALCO因担任Roche雇员而获得个人补偿Renata SCALCO从Roche收到股权或股权Francis Warren因担任Roche雇员而获得个人补偿Francis Warren从Roche收到股权或股权Mariacristina Scote
