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文摘
客观的评估英国皇家空军和MEK抑制剂(拉菲/ MEKi)是否可以提供长期的成人患者的临床益处BRAFV600-mutant胶质和glioneuronal肿瘤(GGNTs),分析肿瘤反应和长期结果回顾性队列。
方法我们进行了回顾性的机构数据库搜索成人患者复发性神经肿瘤学学会举办6部门或传播BRAFV600-mutant GGNTs RAFi / MEKi对待。
结果28成年人与复发性或传播BRAFV600-mutant报告(n = 9),多形性xanthoastrocytomas (n = 9),和弥漫性神经胶质瘤(n = 10)都包括在这项研究。当时与拉菲/ MEKi治疗开始,所有肿瘤显示高档肿瘤放射特性。13名患者接受作为单药拉菲(vemurafenib (n = 11) dabrafenib [n = 2]),和15收到拉菲的组合/ MEKi (vemurafenib + cobimetinib (n = 5) dabrafenib + trametinib [n = 10])。11个病人取得了部分或完全缓解(11 28,39%),平均减少−78%的肿瘤负荷。急救员经验值增加10分的Karnofsky性能状态(KPS)评分和18个月的中位无进展生存,这是超过一线治疗(即实现。7个月,p= 0.047)。急救员最好KPS评分(p= 0.018)和倾向于更年轻(p= 0.061)和治疗前(p比nonresponders = 0.099)。五个病人重新拉菲/ MEKi进展,与小说肿瘤反应2。在单变量和多变量分析,对拉菲/ MEKi总体生存的独立预测指标。
结论我们的研究强调了拉菲的长期临床效益/ MEKi成人患者BRAFV600-mutant GGNTs并鼓励重新反应者。
证据的分类这项研究提供了第三类的证据,对于成人患者BRAFV600-mutant GGNT RAFi / MEKi可以降低肿瘤负荷,并提供临床益处。
术语表
- CR=
- 完整的反应;
- GGNT=
- 神经胶质和glioneuronal肿瘤;
- KPS=
- Karnofsky性能状态;
- MEKi=
- MEK抑制剂;
- 管理=
- O6-methylguanine-DNA甲基转移酶;
- 操作系统=
- 总生存期;
- PD=
- 进步的疾病;
- PFS=
- 无进展生存;
- 公关=
- 部分响应;
- PXA=
- 多形性xanthoastrocytoma;
- 拉菲=
- 英国皇家空军抑制剂;
- RANO=
- 反应评估神经肿瘤学学会举办的;
- SD=
- 稳定的疾病
脚注
去首页Neurology.org/N为充分披露。资金信息和披露认为作者相关的,如果有的话,年底提供这篇文章。
类的证据:NPub.org/coe
- 收到了2020年12月17日。
- 接受的最终形式5月11日,2021年。
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