下载
546年
文摘
客观的评估成年人的观点1神经纤维瘤病(NF1)对皮肤的纤维神经瘤(cNF)发病率,治疗方案,和可接受的风险-效益比率来促进以病人为中心的临床试验的设计。
方法一个在线调查由多学科专家和患者的代表反应评价神经纤维瘤和Schwannomatosis cNF工作组(控制)分发给成人NF1 (n = 3734)最大的国际数据库的任何形式的NF。合格标准包括自述NF1诊断、年龄≥18年,≥1 cNF,读英语的能力。
结果共有548名成年人NF1对调查作出回应。被调查者选出外观,数量,然后提出了cNF的位置是最麻烦的特征。百分之七十五的受访者认为部分减少33% - -66%的cNF的数量或大小作为一个有意义的反应实验治疗。大多数受访者(48% - -58%)是愿意尝试cNF治疗但没有意识到手术切除之外的选择。关于实验代理,受访者青睐局部,然后口服药物。大多数人(> 65%)的报道是“非常”或“非常愿意”尝试实验治疗,尤其是那些具有最高cNF负担。许多受访者不愿意忍受副作用如恶心/呕吐(51%)和皮疹(46%)。的最大壁垒参与cNF参与临床试验的成本,需要请假的工作。
结论大多数成年人与NF1愿意考虑cNF的实验性疗法治疗。这些数据将指导设计与cNF成人以病人为中心的临床试验。
术语表
- CI=
- 置信区间;
- cNF=
- 皮肤纤维神经瘤;
- NF1=
- 神经纤维瘤病1型;
- 或=
- 优势比;
- 箴=
- patient-reported结果;
- 缰绳=
- 反应评估神经纤维瘤和Schwannomatosis
脚注
去首页Neurology.org/N为充分披露。资金信息和披露认为作者相关的,如果有的话,年底提供这篇文章。
↵*这些作者同样起到了推波助澜的作用。
- 收到了2020年10月9日。
- 接受的最终形式2021年4月29日。
- ©2021美国神经病学学会的首页
