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文摘
背景和目标这项工作的目的是确定是否在本地代理ace - 083是安全的和良好的耐受性,增加肌肉体积,运动功能和生活质量(QoL)在成人疾病(CMT) 1型腓骨肌萎缩。
方法第二阶段研究了成人CMT1或CMTX (N = 63)。第1部分开放标签和评估的安全性和耐受性不同剂量水平的ace - 083在第2部分中使用。第2部分是一个随机、安慰剂对照,6个月的研究,240毫克/肌肉ace - 083胫骨前肌双边注入,其次是6个,开放扩展,所有患者ace - 083。药效学端点包括肌肉总量(烟草花叶病毒;主要终点),收缩肌肉体积(CMV),和脂肪分数。附加二次端点包括6分钟步行试验、十米级走/跑,肌肉力量和生命质量。安全评估与治疗诱发不良事件(流泪)和临床实验室检测。
结果在(n = 18)第1部分中,ace - 083剂量水平普遍安全,耐受性良好,没有严重不良事件,流泪的三年级或更高版本,或死亡报告。在第2部分中(n = 45了,n = 44治疗),明显有更大的改变与ace - 083与安慰剂比较烟草花叶病毒(最小二乘均值差异13.5%;p= 0.0096)。ace - 083和安慰剂之间有显著差异,巨细胞病毒和踝关节背屈强度的变化。脂肪比例和所有其他功能结果没有显著提高了ace - 083。中度到轻微的注射部位反应是最常见的流泪。
讨论尽管显著增加TMV和CMV, CMT接收患者ace - 083在胫骨前肌没有表现出更强的功能改进与接受安慰剂。
试验注册信息临床试验注册:NCT03124459。
证据的分类本研究二类提供证据证明肌内ace - 083是安全的和良好的耐受性,增加肌肉总量在成人患者治疗6个月后CMT1或CMTX。
术语表
- AE=
- 不良事件;
- 提出=
- 复合肌肉动作电位;
- CMT=
- 疾病腓骨肌萎缩;
- CMT-HI=
- CMT-Health指数;
- 巨细胞病毒=
- 收缩肌肉体积;
- FSHD=
- facioscapulohumeral肌肉萎缩症;
- 法国燃气公司=
- 生长分化因子;
- ISR=
- 注射部位反应;
- LS=
- 最小二乘;
- MRC=
- 医学研究委员会;
- MMT=
- 人工肌肉测试;
- 生命质量=
- 的生活质量;
- SAE=
- 严重的AE;
- 6 mwt=
- 6分钟步行试验;
- SRT=
- 安全检查小组;
- 助教=
- 胫骨前;
- TEAE=
- 治疗诱发的AE;
- 10 mW / R=
- 十米级走/跑;
- 烟草花叶病毒=
- 肌肉总量
脚注
去首页Neurology.org/N为充分披露。资金信息和披露认为作者相关的,如果有的话,年底提供这篇文章。
提交和外部同行评议。处理编辑被穆美利奴,医学博士,硕士,FAAN,和安东尼·阿马托,医学博士,FAAN。
零假设的这篇文章发表的协作努力,神经学和CBMRT之间。首页
零假设:NPub.org/Null
类的证据:NPub.org/coe
- 收到了2021年3月18日。
- 接受的最终形式2022年2月17日。
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