下载
616年
这篇文章需要订阅查看全文。如果你有一个订阅你可以用下面的登录表单查看文章。这篇文章也可以购买。
文摘
背景和目标尽管最近批准selumetinib预计将管理与神经纤维瘤病1型(NF1)的儿童,尤其是那些症状和不实用的丛状的纤维瘤,没有系统性回顾总结了基于最新研究的有效性和安全性。本研究进行了系统地评估和NF1儿童selumetinib的疗效和安全性。
方法原始文章报道的疗效和安全性selumetinib NF1患者被确认在PubMed和EMBASE 1月28日,2021年。池的客观反应率(orr)和疾病控制率(dcr)使用基于随机DerSimonian-Laird方法建模计算。混合比例的不良事件(AEs)也计算。证据的质量评估使用分级的建议、评估、开发和评价系统。
结果五个研究涉及126名患者被包含在我们的分析。研究有非常低的中等质量的证据。池或者为73.8% (95% CI 57.3% - -85.5%)和DCR为92.5%(95%可信区间66.5% - -98.7%)。最常见的2 AEs腹泻,集中率为63.8% (95% CI 52.9% - -73.4%),肌酸激酶水平的增加,混合率为63.3%(95%可信区间35.6% - -84.3%)。
讨论我们的研究结果表明,selumetinib是一种有效和安全的治疗儿科患者症状,不能动手术的丛状纤维瘤。还需要进一步的大规模的随机对照研究来证实这种药物患者的长期结果。
术语表
- AE=
- 不良事件;
- CK=
- 肌酸激酶;
- CTCAE=
- 常见的术语标准的不良事件;
- DCR=
- 疾病控制速度;
- MAPK=
- 增殖蛋白激酶;
- NF1=
- 神经纤维瘤病1型;
- 奥尔=
- 客观缓解率;
- PN=
- 丛状纤维瘤;
- 搅拌=
- short-tau反转恢复
脚注
去首页Neurology.org/N为充分披露。资金信息和披露认为作者相关的,如果有的话,年底提供这篇文章。
↵*这些作者的贡献同样这项工作。
CME过程:NPub.org/cmelist
- 收到了2021年8月4日。
- 接受的最终形式2021年12月27日。
- ©2022美国神经病学学会的首页
