文摘
客观的描述临床特征的机构的耐火儿科NMDA受体脑炎(NMDARE)患者,在识别预测危险因素和特定治疗的希望升级目标。
背景管理协议对儿科NMDARE越来越推荐anti-CD-20代理一线大剂量糖皮质激素治疗后,静脉注射免疫球蛋白(丙种球蛋白),和/或血浆置换疗法(丛)。即使早期,积极治疗,有些患者表现出疾病或复发耐火材料。确定临床难治性疾病的预测过程可能允许前,目标升级这些患者的治疗。
设计/方法我们执行IRB-approved回顾,描述检查的病人在我们机构NMDARE数据库(2011 - 2021)。难治性疾病被定义为缺乏神经在1 - 3个月内改善,或者标准化治疗后复发,复发协议(类固醇,丙种球蛋白或丛,和两个剂量的利妥昔单抗500毫克/米2)。人口统计、临床信息,并从耐火材料收集病人的诊断结果。
结果8/73(10.9%)的患者遇到标准耐火NMDARE(平均年龄10.0岁,差8.3 - -14.0。2男,6女)。天从出现症状到第一次治疗中值为12.5 (IQR 8.5 - -18.8),检测+ NMDA Ab为20.5(17.8 - -24.0),和利妥昔单抗为27.5 (26.5 - -31.0)。所有在危重疾病发作,癫痫,脑病、呼吸衰竭。卵巢畸胎瘤2例(25%)有关联。在6寡克隆条带进行测试,4产生的积极的(67%)。利妥昔单抗后7已证实b细胞耗竭。Post-rituximab血清门冬氨酸浓度坚持5(63%)和CSF 8 (100%)。免疫疗法升级是多样的,包括重复利妥昔单抗、霉酚酸、环磷酰胺,叫。
结论严重的初始演示我们的耐火患者是一个一致的特性。等其他因素的贡献寡克隆乐队和时间来诊断/治疗不太清晰,并保证non-refractory患者部落之间的比较。持久性的血清和脑脊液浓度尽管b细胞耗竭可能表明效用目标CD-20-negative成熟浆细胞可能继续产生致病抗体。
脚注
披露:没有披露Kannan博士。费尔南多女士没有披露。Adeseye博士没有披露。Yi-Chen Lai的机构收到NIH的研究支持。Lotze博士已经收到个人薪酬在5000 - 9999美元的范围作为一个司法部VICP专家证人。Lotze博士的机构收到NIH的研究支持。博士的机构Lotze女士收到了研究支持国家社会。Lotze博士的机构收到Sarepta疗法的研究支持。Lotze博士的机构已收到研究PTC的支持疗法。Lotze博士的机构已经接到Avexis研究支持。 Dr. Lotze has received publishing royalties from a publication relating to health care. Eyal Muscal has nothing to disclose. Dr. Shukla has nothing to disclose.
- ©2022美国神经病学学会的首页
