文摘
客观的评估治疗(例数十分)所需数量和成本要求达到改善症状和功能活动与靶向治疗重症肌无力(MG)。
背景例数十分和成本改进的功效可以帮助通知比较在MG治疗临床疗效和成本效益。
设计/方法相对传统疗法(CT),例数十分和年度成本实现一点改善量化得分重症肌无力(评分),另一个最小的患者临床上重要的区别(MCID)评分(即。= 3点改进),和一个额外的病人实现最小症状表达式(MSE);日常生活的肌无力Gravis-Activities得分为0或1)估计efgartigimod (EFG),静脉注射免疫球蛋白(丙种球蛋白),和eculizumab (ECU)。所有治疗都与CT结合使用。成本/改进的结果(CPR) EFG之间比较,丙种球蛋白,ECU。疗效评估各自的第4周第三阶段的随机试验(适应NCT03669588),NCT02473952,恢复NCT01997229]。年度药品采购和管理成本(2021美元)被认为是。
结果与CT相比,意味着例数十分达到一个点改善和MCID评分在EFG分别为0.19和2.03,0.52和7.14,丙种球蛋白和ECU的0.56和6.25。实现额外的患者例数十分ECU的EFG MSE为3.46和8.13。EFG相比,年平均CPR实现改进和MCID评分在高丙种球蛋白(差异(95%置信区间)= 36130美元(14024美元,58237美元)每点评分的改善;661561美元(0,1546275美元)每一个患者MCID评分在)和ECU(340659美元(158038美元,523280美元);3838718美元(1470740美元,6206695美元))。成本来实现一个额外的MSE患者为4761649美元(2859671美元,6663626美元)相比EFG高ECU。
结论证据显示更有利的治疗效益和经济价值EFG例数十分少和更低的成本实现改进的结果与其他治疗方法相比。
脚注
披露:休斯博士已经收到Argenx的个人作为一个雇员补偿。休斯博士在argenx股票。齐女士已经收到argenx的个人作为一个雇员补偿。王博士没有披露。杨太太的机构已经接到Argenx研究支持。吉博士已经收到argenx的个人作为一个雇员补偿。吉里博士在argenx股票。爱德华·布劳尔已经收到argenx的个人作为一个雇员补偿。爱德华·布劳尔在argenx股票。杜医生没有披露。 Ms. Sun has nothing to disclose. Dr. Phillips has received personal compensation for serving as an employee of argenx. Dr. Phillips has stock in argenx.
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