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2022年12月5日 ;99(23补充2) 摘要

阶段3成人患者的疗效和安全性研究Ravulizumab Neuromyelitis视谱系障碍:研究设计和方法

肖恩Pittock,Kerstin艾伦,优思明Mashhoon,马库斯Yountz
第一次出版2022年12月5日, DOI: https://doi.org/10.1212/01.wnl.0000903072.14566.c2
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客观的展示3期临床试验的设计和原理alxn - 1210 -动- 307 (NCT04201262)。

背景Eculizumab是一个补充组件5 (C5)抑制剂批准成人anti-aquaporin-4抗体阳性(AQP4 +)视neuromyelitis谱系障碍(NMOSD)。Ravulizumab绑定相同的C5抗原决定基,有更长的半衰期延长给药间隔(每8对每2周)。我们设计了一个创新的试验没有并发安慰剂暴露评估的有效性和安全性ravulizumab与AQP4 + NMOSD成年人。

设计/方法NA。

结果alxn1210 -动- 307是一个开放、多中心、单臂研究使用安慰剂组的预防试验作为一个比较器。恒常性和预防维护,包括类似的患者群体,审判过程和端点。敏感性分析是判断病人的不同特点。计算测量混杂,创造价值的主要终点(time-to-first裁决受审复发)。

鉴于NMOSD攻击的严重影响,eculizumab批准杜绝使用并发比较器出于伦理方面的原因,因为它需要分配病人安慰剂当有效的治疗存在。non-inferiority功效试验也被认为是,但招聘非常大的样本容量充分权力这一件疾病的研究是不可行的。因此,使用一个标准的随机临床试验的设计。审判与eds得分= 7至58岁成年人接受注入ravulizumab每8周后负荷剂量。主要治疗期结束时最后登记病人的患者数量达到50周,除非一个预定义的有一个裁决受审复发。整个治疗期间将持续∼4.5年。

结论alxn1210 -动- 307是一个持续的研究评估的有效性和安全性ravulizumab AQP4 + NMOSD患者。它被设计成符合预防,稳健统计方法将解决外部比较器的潜在影响。

脚注

  • 披露:Pittock博士已经收到个人薪酬在5000 - 9999美元的范围作为顾问基因泰克,Inc . Pittock博士已经收到个人薪酬在500 - 4999美元的范围作为顾问圣人疗法,Inc . Pittock博士的机构已收到个人薪酬在500 - 4999美元的范围为阿斯特拉担任顾问。Pittock博士已经收到个人薪酬在500 - 4999美元的范围为主要疗法作为顾问。Pittock博士已经收到个人薪酬在500 - 4999美元的范围作为顾问的联合。Pittock博士已经收到个人薪酬在500 - 4999美元的范围作为顾问罗氏/基因泰克。Pittock博士的机构已收到个人薪酬在500 - 4999美元的范围为Alexion担任顾问。Pittock博士的机构已收到个人薪酬在500 - 4999美元的范围作为顾问/ Viela MedImmune的生物。Pittock博士已经收到个人薪酬在500 - 4999美元的范围为在科学咨询服务或数据安全监测委员会的联合,Inc . Pittock博士已经收到个人薪酬在5000 - 9999美元的范围为在科学咨询服务或数据安全监测委员会霍夫曼/ LaRoche AG)。Pittock博士已经收到个人薪酬在500 - 4999美元的范围为在科学咨询服务或数据安全监测委员会通用。Pittock博士已经收到个人薪酬在500 - 4999美元的范围为在科学咨询服务或数据安全监测委员会f·霍夫曼/ LaRoche。Pittock博士的机构已收到个人薪酬在5000 - 9999美元的范围为在科学咨询服务或数据安全监测委员会Alexion。 The institution of Dr. Pittock has received research support from Grifols. The institution of Dr. Pittock has received research support from NIH. The institution of Dr. Pittock has received research support from Viela Bio/MedImmune/Horizon. The institution of Dr. Pittock has received research support from Alexion Pharmaceuticals. The institution of Dr. Pittock has received research support from F. Hoffman/LaRoche/Genentech. Dr. Pittock has received intellectual property interests from a discovery or technology relating to health care. Dr. Pittock has received intellectual property interests from a discovery or technology relating to health care. Kerstin Allen has received personal compensation for serving as an employee of Alexion Pharmaceuticals. Kerstin Allen has stock in AstraZeneca. Kerstin Allen has stock in Alexion Pharmaceuticals. Dr. Mashhoon has received personal compensation for serving as an employee of Alexion, AstraZeneca Rare Disease. Dr. Mashhoon has stock in AstraZeneca. Dr. Yountz has received personal compensation for serving as an employee of Alexion, AstraZeneca Rare Disease. Dr. Yountz has stock in AstraZeneca.

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