文摘
客观的描述efgartigimod治疗方案和响应在6美国广义重症肌无力患者(gMG)参加一个扩展访问计划(EAP)。
背景对于一些患者的gMG,治疗不提供足够的症状缓解,可以导致严重的副作用。人力IgG1 Efgartigimod抗体Fc-fragment(新生儿水晶碎片的天然配体受体[FcRn]),增加了亲和力FcRn vs内源性免疫球蛋白。Efgartigimod减少免疫球蛋白回收和增加免疫球蛋白下降。Efgartigimod 2021年获得FDA批准用于治疗成年人的gMG anti-acetylcholine受体(乙酰胆碱受体抗体阳性)。
设计/方法efgartigimod EAP (NCT04777734),gMG患者获得非盲efgartigimod。符合条件的患者(18 = y)会见了重症肌无力的临床标准美国基金会分类II-IV,重症肌无力的日常生活活动(MG-ADL) = 5分(> 50%归因于non-ocular症状)。在前两个,fixed-treatment周期,患者接受4周注入efgartigimod 10毫克/公斤。在四周inter-treatment期间,患者接受他们的持续治疗,没有efgartigimod注入。基线人口统计学特征和安全数据收集。治疗医生的选择评估和跟踪临床功能和治疗患者的疾病负担。
结果的截止日期(2021年12月17日),8个病人已经进入美国;后续数据可供6(3男性和女性;平均年龄59 y)。83%(5/6)的患者接受了至少2个治疗周期,每周期4 - 5注入。发现有症状的改善。4名患者报告6 AEs:疲劳(解决)、心动过速和头痛(解决),呼吸困难和复视(未解决),背部痉挛(状态未知)。
结论我们报告的gMG患者6日收到efgartigimod作为EAP的一部分。就会显示病人详细叙述。
脚注
披露:Khella博士已经收到个人薪酬在5000 - 9999美元的范围为Ionis担任顾问。Khella博士已经收到个人薪酬在5000 - 9999美元的范围为在科学咨询服务或数据安全监测委员会Ionis。Khella博士已经收到个人薪酬在5000 - 9999美元的范围为在科学咨询服务或数据安全监测委员会辉瑞。Khella博士已经收到个人薪酬在5000 - 9999美元的范围为在科学咨询服务或数据安全监测委员会Alnylum。Khella博士已经收到个人薪酬在500 - 4999美元的范围为在科学咨询服务或数据安全监测委员会文化之内涵。王桂萍博士已经收到个人薪酬在500 - 4999美元的范围为在科学咨询服务或数据安全监测委员会Sarepta。王桂萍博士已经收到个人薪酬在5000 - 9999美元的范围为在科学咨询服务或数据安全监测委员会Avexis。王桂萍博士已经收到个人薪酬在5000 - 9999美元的范围为在科学咨询服务或数据安全监测委员会生原体。王桂萍博士已经收到个人薪酬在5000 - 9999美元的范围为在科学咨询服务或数据安全监测委员会Sarepta。Ostrovskiy博士已经收到个人薪酬在500 - 4999美元的范围扬声器Argenix管理局服务。 Dr. Gelinas has received personal compensation for serving as an employee of argenx. Dr. Gelinas has stock in argenx. Mr. Rahman has received personal compensation for serving as an employee of argenx. Mr. Rahman has received stock or an ownership interest from argenx. The institution of Dr. Mahuwala has received research support from UCB. The institution of Dr. Mahuwala has received research support from Alexion. The institution of Dr. Mahuwala has received research support from argenex.
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