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摘要
背景/目的:用于治疗脊髓性肌萎缩(SMA)的疾病修饰剂(DMAs)已经进化出了SMA表型，并提高了生存率。持续的口咽吞咽困难和呼吸并发症被报道。自dma引入以来，这一人群的吞咽困难和呼吸疾病的程度还没有得到很好的描述。
研究设计与方法:一项全人群研究涉及我们机构中所有治疗过1-3型SMA的儿童。收集吞咽视频透视研究(仅VFSS 1型)、胸部计算机断层扫描(CT)和临床数据。
结果:纳入患儿36例(1型9例，2型14例，3型13例;年龄范围0.3-15.4岁)。所有1型患儿均表现出异常吞咽特征(n=8;100%)。胸部CT显示支气管扩张:1型、2型、3型9例中有3例(33.3%)，14例中有2例(14.3%)，13例中有2例(15.4%)。肺不张、粘液堵塞、支气管壁增厚和实质改变是常见的。
讨论/结论:1型儿童普遍存在吞咽障碍。支气管扩张在所有儿科SMA类型中都很常见，患病率为1 / 5。应实施吞咽困难/反复呼吸道感染的常规监测和管理，以改善肺部健康。
- 收到了2022年7月12日。
- 最终接受2022年12月2日。
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