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文摘
摘要目的:调查是否哺乳动物雷帕霉素靶复杂1 (mTORC1)抑制剂能减少发作频率与复杂结节性硬化症(TSC)的孩子。
方法:由于包含速度缓慢,包含30孩子没有达到目标。23 TSC和儿童难治性癫痫(1.8 - -10.9岁)被随机分配(1:1)非盲、附加西罗莫司治疗后立即或6个月。西罗莫司是滴定槽水平的5 - 10 ng / mL。主要终点是癫痫发作频率变化的第六个月期间西罗莫司治疗。
结果:意向处理分析显示西罗莫司治疗导致癫痫发作频率减少41%(95%可信区间[CI]−69% + 14%;p= 0.11)相比,标准治疗。每个协议分析14的孩子达到了西罗莫司目标槽水平西罗莫司第六个月显示癫痫发作频率减少61% (95% CI−86% + 6%;p= 0.06)。认知发展并没有改变。所有的孩子有不良事件。五个孩子过早停止西罗莫司。
结论:我们描述一个随机对照试验non-antiepileptic药物直接目标假定的因果机制epileptogenesis遗传性疾病。虽然发作频率减少,特别是儿童达到目标槽水平,我们不能表现出显著的好处。较大的试验和结果是需要调查如果TSC患者癫痫发作从mTORC1抑制中获益。这个试验在trialregister注册。nl (NTR3178)和支持的荷兰癫痫的基础。
证据的分类:这项研究提供了第三类证据,西罗莫司不显著降低在TSC和儿童难治性癫痫发作频率。研究缺乏精密排除从西罗莫司中获益。
术语表
- AED=
- 抗癫痫药物;
- CI=
- 置信区间;
- DSMB=
- 数据安全监测委员会;
- 位差=
- 四分位范围;
- mTORC1=
- 哺乳动物雷帕霉素靶复杂的1;
- TSC=
- 结节性硬化症复杂
脚注
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编辑、页面974年
补充数据首页Neurology.org
- 收到了2015年12月15日。
- 接受的最终形式2016年4月20日。
- ©2016美国神经病学学会的首页
信:快速的网络通信
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作者回复:西罗莫司TSC和癫痫患儿的治疗是有效的
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西罗莫司TSC和癫痫患儿的治疗是有效的
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